Freeline Therapeutics Holdings plc gab bekannt, dass neue klinische Daten aus der laufenden Phase 1/2 GALILEO-1-Studie mit FLT201, dem AAV-Gentherapiekandidaten zur Behandlung der Gaucher-Krankheit, eine deutliche Senkung der Glucosylsphingosin (Lyso-Gb1)-Spiegel im Blut des ersten mit FLT201 behandelten Patienten zeigen. Lyso-Gb1 ist ein gut etablierter Biomarker für das klinische Ansprechen auf die Gaucher-Krankheit, wobei eine Verringerung des Lyso-Gb1-Spiegels mit positiven klinischen Ergebnissen korreliert. Diese Daten werden in einer mündlichen Präsentation auf dem 30. Jahreskongress der European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) in Brüssel, Belgien, vorgestellt. Die mündliche Präsentation auf dem ESGCT-Kongress stützt sich auf erste klinische Daten der ersten beiden Patienten, die mit
die mit FLT201 behandelt wurden. Diese zeigten ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, einen robusten Anstieg der Plasmaspiegel von Glukozerebrosidase (GCase), dem Enzym, das bei Menschen mit Morbus Gaucher fehlt, und eine Normalisierung der zellulären GCase-Aktivität. Der GCase-Mangel bei der Gaucher-Krankheit führt zu einer Anhäufung der schädlichen Substrate Glucosylceramid (Gb-1) und Lyso-Gb1 und verursacht Symptome wie eine vergrößerte Milz und Leber, ein niedriges Blutbild, Knochenschmerzen und eine verminderte Lungenfunktion. FLT201 ist eine potenzielle erste und beste Gentherapie für die Gaucher-Krankheit", sagte Dr. Pamela Foulds, M.D,
Freelines Chief Medical Officer. FLT201 wurde entwickelt, um das Enzym, das Menschen mit Morbus Gaucher fehlt, kontinuierlich zuzuführen und eine länger wirkende Version dieses Enzyms zu verabreichen. Ziel ist es, das Enzym in alle von der Krankheit betroffenen Gewebe zu bringen und die Verweildauer des Enzyms in diesen Geweben zu verlängern, damit es seine Aufgabe erfüllen kann, schädliche Substrate zu beseitigen. Die bisherigen klinischen Daten zeigen uns, dass FLT201 hohe Mengen an GCase
in das Plasma abgibt, die dann von den Zellen aufgenommen wird und die nun erscheint.