Freeline Therapeutics Holdings plc gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase 1/2-Studie GALILEO-1 zur Evaluierung von FLT201, dem AAV-Gentherapiekandidaten zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1, behandelt wurde. Die Gaucher-Krankheit ist eine schwächende genetische Störung, bei der ein Mangel des Enzyms GCase zu einer Ablagerung von Fettsubstanzen in den Organen führt und Symptome wie eine vergrößerte Milz und Leber, ein niedriges Blutbild, Knochenschmerzen und eine eingeschränkte Lungenfunktion verursacht. FLT201 stellt einen vielversprechenden Ansatz dar, um die der Gaucher-Krankheit zugrunde liegende Ursache mit einer einmaligen Gentherapie zu bekämpfen und damit möglicherweise eine wirksamere und weniger belastende Option für Patienten zu bieten. GALILEO-1 ist eine internationale, multizentrische Phase 1/2-Dosis-Eskalationsstudie, die erstmals am Menschen durchgeführt wird.

Die Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Dosis von FLT201 in bis zu vier Kohorten mit eskalierenden Dosen untersuchen, um eine Dosis für die weitere Entwicklung in einer klinischen Phase-3-Studie zu ermitteln. Über FLT201 FLT201 ist ein Gentherapiekandidat auf der Basis des AAV (Adeno-assoziiertes Virus), der derzeit in der klinischen Phase-1/2-Studie GALILEO-1 bei Erwachsenen mit Morbus Gaucher Typ 1 untersucht wird. Das Unternehmen treibt derzeit FLT201, einen hochdifferenzierten Gentherapiekandidaten, der ein neuartiges Transgen liefert, in einer klinischen Phase 1/2-Studie bei Menschen mit Morbus Gaucher Typ 1 voran". Alle Aussagen, die nicht auf historischen Fakten beruhen, einschließlich der Aussagen über das Potenzial von FLT201, eine erste und beste Gentherapie ihrer Klasse zu sein, das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen und die Ergebnisse mit einer einmaligen Behandlung zu verbessern, dass das Unternehmen erwartet, im dritten Quartal dieses Jahres erste Daten aus der ersten Kohorte der klinischen Studie GALILEO-1/2 zu FLT201 vorzulegen, und über das Potenzial, die GCase-Variante des Unternehmens auf die GBA1-gebundene Parkinson-Krankheit auszuweiten und eine lebensverändernde Gentherapie für diese Patientengruppe zu schaffen, sind zukunftsgerichtete Aussagen.