Foghorn®Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die klinische Phase-1-Dosis-Eskalationsstudie von FHD-286, einem BRG1/BRM-Inhibitor, bei rezidivierter und/oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) und myelodysplastischem Syndrom (MDS) vollständig ausgesetzt hat. Die Phase-1-Studie zur Dosiseskalation von FHD-286 bei metastasiertem Aderhautmelanom (mUM) wird gemäß Protokoll fortgesetzt. Das Unternehmen plant, in der ersten Hälfte des Jahres 2023 Daten aus der mUM-Studie zu veröffentlichen.

Der vollständige klinische Stopp der AML/MDS-Studie ist auf die Beobachtung zusätzlicher Verdachtsfälle eines tödlichen Differenzierungssyndroms in Verbindung mit FHD-286 zurückzuführen, die in den als Reaktion auf den teilweisen Stopp vorgelegten Daten enthalten sind. Das Differenzierungssyndrom wird mit AML/MDS-Therapeutika in Verbindung gebracht, die eine Differenzierung induzieren, ein Effekt, der bei dem vorgeschlagenen Wirkmechanismus von FHD-286 beobachtet wurde und vermutlich auch auf ihn zielt. Die FDA hat zusätzliche Fragen und benötigt weitere Analysen, bevor der klinische Stopp aufgehoben werden kann.