Egetis Therapeutics AB (publ) gab ein Update über die Bekanntheit der Krankheit MCT8-Mangel und das Expanded Access Program (EAP) für Tiratricol (für berechtigte Patienten mit MCT8-Mangel in den USA). MCT8-Mangel ist eine äußerst seltene genetische Erkrankung, die erst 2004 beschrieben wurde, und Egetis ist das erste Pharmaunternehmen, das eine mögliche Therapie für diese Krankheit entwickelt. Infolgedessen ist das allgemeine Verständnis der Krankheit und ihrer Diagnose immer noch sehr gering, selbst unter Fachärzten, und ein großer Teil der Patienten bleibt undiagnostiziert.

Das Unternehmen hat seine Aktivitäten im Bereich Medical Affairs darauf ausgerichtet, das Bewusstsein für die Krankheit und die Diagnose zu verbessern. Dazu gehören die Teilnahme an wissenschaftlichen Konferenzen und der Dialog mit ihnen, Partnerschaften zur Identifizierung von Patienten mit Gentests, die Einbindung von Meinungsführern, Beratungsgremien und die Zusammenarbeit mit Patientenvertretungsgruppen. Dies hat zur Identifizierung von 50 zusätzlichen MCT8-Mangel-Patienten in den USA geführt, die zuvor weder diagnostiziert noch dem Unternehmen bekannt waren. Durch die breite Einführung des Expanded Access Program für Tiratricol in den USA wird der Verwaltungsaufwand für die behandelnden Ärzte verringert, wenn sie MCT8-Patienten unter ihrer Obhut Tiratricol verschreiben möchten.

Das EAP ist auch für Patienten wichtig, die die ReTRIACt-Studie beenden, um den weiteren Zugang zur Behandlung zu sichern. MCT8-Mangel ist eine schwerwiegende, sehr seltene Krankheit, für die es keine zugelassenen Behandlungen gibt, und Tiratricol hat die Chance, die erste zugelassene Behandlung des MCT8-Mangels zu werden. Der EAP wurde im Oktober 2022 auf Antrag der FDA bei der US Food and Drug Administration (FDA) eingereicht.

Angehörige der Gesundheitsberufe, die einen Antrag auf Zugang zum EAP stellen oder mehr über die Kriterien für das Programm erfahren möchten, können die Studie NCT05911399 besuchen. Gemäß den FDA-Regeln für Early-Access-Programme sollte jeder Patient, der in ein EAP aufgenommen wird, zunächst für die Teilnahme an einer laufenden klinischen Studie geprüft werden. Über das Expanded-Access-Programm der FDA.

Die Food and Drug Administration (FDA) regelt die Entwicklung und Zulassung zur Vermarktung von medizinischen Produkten in den USA. Vor der behördlichen Zulassung ist es normalerweise nicht möglich, ein in der Entwicklung befindliches Arzneimittel außerhalb von klinischen Studien zu verschreiben. Im Falle einer schwerwiegenden Erkrankung, für die es keine zufriedenstellenden Alternativen gibt und bei der eine klinische Studie für einen Patienten nicht in Frage kommt, kann ein Arzt, der eine nicht zugelassene Therapie verschreiben möchte, jedoch eine Genehmigung über das Expanded Access Program (E AP) der FDA beantragen.

EAPs sollen den Zugang zu potenziellen Therapien ermöglichen, bevor sie von der FDA zugelassen werden, und können Menschen einschließen, die normalerweise nicht für klinische Studien in Frage kommen. Darüber hinaus kann die FDA einen Sponsor auffordern, den erweiterten Zugang für Patientengruppen im Rahmen einer bestehenden IND zu konsolidieren, wenn die Behörde eine beträchtliche Anzahl von Anträgen auf erweiterten Zugang für einzelne Patienten zu einem Prüfpräparat für die gleiche Anwendung erhalten hat. Der führende Medikamentenkandidat des Unternehmens wird für die Behandlung von Patienten mit Monocarboxylat-Emcitat-Transporter 8 (MCT8)-Mangel entwickelt, einer äußerst schwächenden seltenen Krankheit, für die es keine Behandlung gibt.

In früheren Studien (Triac Trial I und eine Langzeitstudie unter realen Bedingungen) wurden hochsignifikante und klinisch relevante Ergebnisse bei den Serumspiegeln des Schilddrüsenhormons T3 Emcitate und sekundären klinischen Endpunkten erzielt. Egetis reichte im Oktober 2023 einen Zulassungsantrag für Emcitate bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein. Nach einem Dialog mit der FDA führt Egetis eine kleine randomisierte, placebokontrollierte Zulassungsstudie an 16 Patienten durch, um die in früheren klinischen Studien und Veröffentlichungen festgestellten Ergebnisse zum T3-Spiegel zu überprüfen.

Egetis beabsichtigt, Mitte 2024 im Rahmen der von der FDA gewährten Fast-Track Designation einen Antrag auf ein neues Medikament (NDA) in den USA zu stellen. Emcitate. besitzt die Orphan Drug Designation (ODD) für MCT8-Mangel und Resistenz gegen Schilddrüsenhormone vom Typ beta (RTH-beta) in den USA und der EU.

MCT8-Mangel und RTH-beta sind zwei unterschiedliche Indikationen, die sich in den Patientengruppen nicht überschneiden. Emcitate hat den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) erhalten, der Egetis die Möglichkeit gibt, nach der Zulassung in den USA einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten. Dieser Voucher kann an einen anderen Sponsor übertragen oder verkauft werden.

Dieser Voucher kann übertragen und an einen anderen Sponsor verkauft werden. Der Medikamentenkandidat ist nach der Zulassung der erste in den USA". Dieser Gutschein kann übertragen oder an einen anderen Sponsor verkauft werden.

Dieser Gutschein wird an einen anderen Sponsor übertragen oder verkauft. Dieser Gutschein kann auf einen anderen Sponsor übertragen werden. Die Medikamentenkandidaten.

Der Medikamentenkandidat hat für einen anderen Sponsor Priorität. Dieser Gutschein könnte auf einen anderen Sponsor übertragen werden.