Cyclo Therapeutics, Inc. gab ein positives Ergebnis seines jüngsten Typ-C-Treffens mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bekannt, das am 14. Dezember 2023 stattfand, um eine vollständige Datenüberprüfung des bisherigen klinischen Entwicklungsprogramms Trappsol® Cyclo? des Unternehmens und vorgeschlagene Strategien für die statistische Analyse der laufenden zulassungsrelevanten Phase-3-Studie TransportNPC? zu erörtern, um einer Patientenpopulation, für die es keine verfügbaren Therapien gibt, einen früheren Zugang zu einem potenziell wirksamen Produkt mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil zu ermöglichen. Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die klinischen Daten des Unternehmens (NCT02939547, NCT03893071 und NCT02912793) auf der Grundlage individueller Patientendaten suggestive Hinweise auf einen potenziellen therapeutischen Nutzen liefern, der bei oder vor einer 48-wöchigen Behandlung beobachtet werden kann.

Angesichts des erheblichen ungedeckten Bedarfs bei dieser Orphan Disease und des Fehlens einer wirksamen Pharmakotherapie sowie der Tatsache, dass die Gesamtheit der klinischen und nicht-klinischen Daten für eine potenziell klinisch relevante therapeutische Wirkung spricht, stimmte die FDA dem Vorschlag von Cyclo Therapeutics zu, die vereinbarte 96-wöchige Phase-3-Studie fortzusetzen, jedoch den Zeitpunkt der geplanten vergleichenden Zwischenanalyse zu ändern und die Daten im ersten Quartal 2025 auszuwerten. Die laufende TransportNPC?-Studie des Unternehmens ist eine

Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von 2.000 mg/kg intravenös verabreichtem Trappsol® Cyclo? und Standardtherapie (SOC) im Vergleich zu intravenös verabreichtem Placebo und SOC allein bei Patienten mit NPC1, einer seltenen genetischen Erkrankung, die zu Cholesterinansammlungen in den Zellen und damit zu Funktionsstörungen in Leber, Lunge, Milz und Gehirn sowie zum vorzeitigen Tod führt. Die Phase-3-Studie sieht die Aufnahme von mindestens 93 pädiatrischen (ab 3 Jahren) und erwachsenen Patienten mit NPC1 vor und ist derzeit in 12 Ländern aktiv.

Cyclo Therapeutics erhielt sowohl in den USA als auch in der EU den Orphan Drug Designation Status für Trappsol® Cyclo? zur Behandlung von NPC1 und in den USA die Fast Track und Rare Pediatric Disease Designation. Die Rare Pediatric Disease Designation ist eine der wichtigsten Voraussetzungen für Sponsoren, um in den USA einen Priority Review Voucher für die Marktzulassung zu erhalten.