Chimerix, Inc. gab bekannt, dass ein von Experten begutachteter Artikel mit dem Titel "Phase 2 Study of ONC201 in Neuroendocrine Tumors including Pheochromocytoma-Paraganglioma (PC-PG) and Desmoplastic Small Round Cell Tumor (DSRCT)" in der Zeitschrift Clinical Cancer Research veröffentlicht wurde. Eine Zwischenzusammenfassung ausgewählter Kohorten aus dieser Studie wurde zuvor auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) im Jahr 2021 vorgestellt. ONC201 ist ein oral verabreichter niedermolekularer Dopaminrezeptor-D2 (DRD2)-Antagonist und Caseinolytische Protease (ClpP)-Agonist. In dieser offenen, vom Prüfarzt initiierten Phase-2-Studie wurden 30 Patienten mit seltenen neuroendokrinen Tumoren behandelt. Die Paragangliom-Patienten wurden in zwei separate Studienkohorten aufgeteilt, die ONC201 entweder einmal oder zweimal wöchentlich erhielten. Eine dritte Kohorte umfasste Patienten mit anderen neuroendokrinen Tumoren, einschließlich desmoplastischer kleiner Rundzelltumoren (DSRCT), die wöchentlich mit ONC201 behandelt wurden. Der primäre Endpunkt war das Ansprechen auf Röntgenaufnahmen, gemessen nach den RECIST-Kriterien. In der Kohorte der Paragangliom-Patienten, die ONC201 einmal wöchentlich erhielten, zeigten 50 % (5/10) der Patienten ein partielles Ansprechen (PR) und zwei weitere Patienten hatten eine stabile Erkrankung (SD), die länger als drei Monate andauerte. Fünf der 10 Patienten in dieser Kohorte wurden länger als ein Jahr behandelt. In der Kohorte der Paragangliom-Patienten, die ONC201 zweimal wöchentlich erhielten, wurden ein PR und sieben SD beobachtet; zu dieser Kohorte gehören vier von acht Patienten, die aus der Kohorte mit wöchentlicher Verabreichung übergetreten waren. In der dritten Kohorte mit anderen neuroendokrinen Tumoren wurden ein PR (DSRCT) und zwei SD (DSRCT; Neuroblastom) beobachtet, die länger als drei Monate andauerten. Wichtig ist, dass sich der Karnofsky-Performance-Status (KPS) in Woche 12 bei 93 % der Patienten (28/30) nicht verschlechterte und keine Dosisänderung aufgrund behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse erfolgte.