Der Vorstand von CARsgen Therapeutics Holdings Limited gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Zulassung für ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug) für CT071 erteilt hat. CT071 ist ein autologer CAR-T-Zell-Therapiekandidat, der auf den G-Protein-gekoppelten Rezeptor der Klasse C, Gruppe 5, Mitglied D (GPRC5D) abzielt, zur Behandlung von Patienten mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom (MM) oder rezidivierter/refraktärer primärer Plasmazellleukämie (PCL). GPRC5D entwickelt sich zu einem wichtigen Ziel in der Landschaft des MM, einer häufigen, aber unheilbaren hämatologischen Malignität, die durch die unkontrollierte Vermehrung von Plasmazellen gekennzeichnet ist. Die bemerkenswerte Überexpression von GPRC5D auf der Oberfläche bösartiger Plasmazellen in Verbindung mit seiner begrenzten Präsenz in normalem Gewebe macht GPRC5D zu einem idealen Kandidaten für die Behandlung von MM und PCL.

CT071 enthält ein vollständig menschliches einkettiges variables Fragment (scFV), das von CARsgen entwickelt wurde und speziell auf GPRC5D ausgerichtet ist. CT071 wird mit der CARcelerateTM -Plattform von CARsgen hergestellt, die die Herstellungszeit auf weniger als 2 Tage verkürzt und damit im Vergleich zur herkömmlichen Herstellung jüngere, gesündere und möglicherweise wirksamere CAR-T-Zellen hervorbringt. Die verbesserte Herstellungseffizienz steigert auch die Lieferkapazität, senkt die Herstellungskosten und beschleunigt die Verfügbarkeit des Produkts für die Patienten.

In China läuft bereits eine von einem Prüfarzt initiierte Studie (IIT) zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CT071 bei der Behandlung von rezidiviertem/refraktärem MM oder PCL.