CANbridge Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der Phase-1/2-Studie mit CAN103 bei therapienaiven Patienten mit Morbus Gaucher (GD) Typ I und III in China behandelt wurde. Bing Han, MD, PhD, Chefarzt und Professor in der Abteilung für Hämatologie am Peking Union Medical College Hospital in Peking, China, ist der leitende Prüfarzt für diese Studie, die an mehreren Standorten durchgeführt wird und an der voraussichtlich etwa 40 Patienten teilnehmen werden. Die Gaucher-Krankheit (GD), eine lysosomale Speicherkrankheit, wird durch einen genetisch bedingten Enzymmangel verursacht, der zu einer Anhäufung des Sphingolipids Glukozerebrosid führt, was zu zahlreichen Organkomplikationen, Knochenschmerzen und Tod führt.

CAN103 ist eine Enzymersatztherapie (ERT), die CANbridge im Rahmen seiner Partnerschaft mit WuXi Biologics (2269.HK) für seltene Krankheiten zur langfristigen Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Gaucher-Krankheit Typ I und III entwickelt. Viele Morbus-Gaucher-Patienten in China haben aufgrund von Kostenbarrieren keinen Zugang zu zugelassenen Behandlungen. Diese multizentrische klinische Phase 1/2-Studie wird aus zwei Teilen bestehen.

Teil A (Phase 1) ist eine offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik verschiedener Dosierungen von CAN103 ERT bei einer kleinen Anzahl von nicht behandlungsbedürftigen Patienten mit Morbus Gaucher Typ I. Teil B (Phase 2) ist eine randomisierte, doppelblinde, parallele Gruppen- und Dosisvergleichsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CAN103 bei einer größeren Anzahl von Patienten mit Morbus Gaucher Typ I oder III. CAN103 ist eine rekombinante humane Glukozerebrosidase-Enzymersatztherapie, die zur Behandlung der Gaucher-Krankheit (GD) Typ I und III entwickelt wird. Dabei handelt es sich um die chronischen nicht-neuronopathischen und neuronopathischen Formen der Krankheit, die die Mehrzahl der Patienten ausmachen. CAN103 wird intravenös verabreicht und soll den Mangel an Glukozerebrosidase in den Lysosomen von GD-Patienten ausgleichen.

Die Gaucher-Krankheit, eine der häufigsten lysosomalen Speicherkrankheiten, ist eine seltene vererbte genetische Stoffwechselerkrankung, die durch autosomal rezessive Mutationen im GBA-Gen auf Chromosom 1 verursacht wird und Männer und Frauen gleichermaßen betrifft. Die Gaucher-Krankheit ist ein klinisches Spektrum, das perinatal-tödliche, Typ I (nicht-neuronopathische), Typ II (akute neuronopathische) und Typ III (chronische neuronopathische) Formen umfasst, wobei die Typen I und III bis ins Erwachsenenalter überleben. Die Gaucher-Krankheit wird durch einen Mangel an Glukozerebrosidase (saure ß-Glucosidase) verursacht, einem Enzym, das dazu beiträgt, ein Sphingolipid der Zellmembran namens Glukozerebrosid (Glucosylceramid) in den Lysosomen abzubauen.

Infolgedessen sammelt sich Glukozerebrosid vor allem in Zellen der Monozyten-Makrophagen-Linie (Gaucher-Zellen) in bestimmten Organen an und führt zu Splenomegalie, Hepatomegalie, Anämie, Thrombozytopenie, Knochenschmerzen und -brüchen sowie bei den schwersten Formen (perinatal-tödlich, Typ II und III) zu frühen neurologischen Symptomen. Seit mehr als 25 Jahren ist die rekombinante humane Glukozerebrosidase-Enzymersatztherapie (ERT) die Standardbehandlung für die Gaucher-Krankheit. Daten aus klinischen Studien und aus der Praxis zeigen eine signifikante Verbesserung der wichtigsten nicht-neurologischen Anzeichen und Symptome der Krankheit und der Lebensqualität. Laut Frost & Sullivan gab es im Jahr 2020 in China 3.000 Patienten mit Morbus Gaucher.