CANbridge Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass der Kernteil der laufenden Phase-2-Studie mit CAN103 bei nicht behandlungsbedürftigen Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter mit Gaucher-Krankheit (GD) Typ I und III die vollständige Rekrutierung erreicht hat. Bei Phase 2 handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde Dosisvergleichsstudie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von CAN103 bei neu behandelten Patienten mit Morbus Gaucher, mit Verlängerungsphase. Diese Studie wird als potenzielle Zulassungsstudie für CAN103 dienen.

CAN103 ist die erste Enzymersatztherapie (ERT) im klinischen Stadium, die in China für GD entwickelt wird. Nach Angaben von Frost & Sullivan gibt es in China im Jahr 2020 etwa 3.000 GD-Patienten. Aufgrund von Erstattungshürden haben die meisten Patienten mit GD in China derzeit keinen Zugang zu zugelassenen ERT-Behandlungen.

CAN103 ist ein ERT, das von CANbridge im Rahmen seiner Zusammenarbeit mit WuXi Biologics (2269.HK) für die langfristige Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit GD Typ I und III entwickelt wird. Über CAN103 CAN103 ist eine rekombinante humane Glukozerebrosidase ERT, die für die Behandlung von GD Typ I und III entwickelt wird. Dabei handelt es sich um die chronischen nicht-neuronopathischen und neuronopathischen Formen der Krankheit, die die Mehrheit der Patienten ausmachen. CAN103 wird intravenös verabreicht und soll den Mangel an Glukozerebrosidase in den Lysosomen von GD-Patienten ausgleichen.

Die Gaucher-Krankheit, eine der häufigsten lysosomalen Speicherkrankheiten, ist eine seltene vererbte genetische Stoffwechselerkrankung, die durch autosomal rezessive Mutationen im GBA-Gen auf Chromosom 1 verursacht wird und Männer und Frauen gleichermaßen betrifft. Die Gaucher-Krankheit ist ein klinisches Spektrum, das perinatal-tödliche, Typ I (chronische nicht-neuronopathische), Typ II (akute neuronopathische) und Typ III (chronische neuronopathische) Formen umfasst, wobei die Typen I und III bis ins Erwachsenenalter überleben. Die Gaucher-Krankheit wird durch einen Mangel an Glukozerebroidase (saure Glukosidase) verursacht, einem Enzym, das dazu beiträgt, ein Sphingolipid der Zellmembran namens Glukozerebrosid (Glukosylceramid) in den Lysosomen abzubauen.

Infolgedessen sammelt sich Glukozerebrosid vor allem in Zellen der Monozyten-Makrophagen-Linie (Gaucher-Zellen) in bestimmten Organen an und führt zu Splenomegalie, Hepatomegalie, Anämie, Thrombozytopenie, Knochenschmerzen und -brüchen sowie bei den schwersten Formen (perinatal-tödlich, Typ II und III) zu frühen neurologischen Symptomen. Seit mehr als 25 Jahren ist die rekombinante humane Glukozerebrosidase-Enzymersatztherapie (ERT) die Standardbehandlung für die Gaucher-Krankheit. Klinische Studien und Daten aus der Praxis zeigen eine signifikante Verbesserung der wichtigsten nicht-neurologischen Anzeichen und Symptome der Krankheit und der Lebensqualität. Laut Frost & Sullivan gab es im Jahr 2020 in China 3.000 Patienten mit Morbus Gaucher.