CANbridge Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass die National Medical Products Administration of China (NMPA) den Zulassungsantrag für CAN108 (Maralixibat Chloride Oral Solution /???®/LIVMARLI®) zur Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten ab zwei Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) angenommen hat. PFIC ist eine seltene genetische Störung, die eine fortschreitende Lebererkrankung verursacht, die in der Regel zu Leberversagen führt. PFIC steht seit Mai 2018 auf der "Ersten Nationalen Liste der Seltenen Krankheiten" in China.

Dem Antrag wurde eine vorrangige Prüfung gewährt. Der Antrag stützt sich auf die Daten der Phase-3-Studie MARCH PFIC von LIVMARLI. MARCH PFIC ist die größte randomisierte Studie, die im Bereich PFIC durchgeführt wurde. Sie umfasste 93 Patienten mit einer Reihe von genetischen PFIC-Subtypen, darunter PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 und nicht identifiziertem Mutationsstatus.

In der Studie zeigten sich bei den mit LIVMARLI behandelten Patienten statistisch signifikante Verbesserungen in Bezug auf Juckreiz (p < 0,0001), Gallensäuren im Serum (p < 0,0001), Bilirubin (p=0,0471) und Wachstum, gemessen am Gewichts-Z-Score (p=0,0391), in der Kohorte, die die kombinierten genetischen Subtypen untersuchte. LIVMARLI ist das erste zugelassene Medikament zur Behandlung von cholestatischem Pruritus im Zusammenhang mit dem Alagille-Syndrom in den USA, Kanada, Europa und China. CANbridge und Mirum Pharmaceuticals Inc. (Mirum) haben eine exklusive Lizenzvereinbarung für die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von LIVMARLI im Großraum China im Jahr 2021 unterzeichnet.

Mirum hat außerdem bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA einen ergänzenden Zulassungsantrag für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten ab drei Monaten mit PFIC eingereicht und bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine Zulassungsänderung für die Behandlung von PFIC beantragt. Im Rahmen der Vereinbarung hat CANbridge das Recht, LIVMARLI für drei Indikationen zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten: Alagille-Syndrom (ALGS), PFIC und biliäre Atresie (BA) sowie ausgewählte andere Indikationen im Großraum China. LIVMARLI wird derzeit in einer laufenden globalen Phase-2-Studie in China mit dem Namen EMBARK zur Behandlung von BA untersucht.