Axsome Therapeutics, Inc. gab die Ergebnisse der CRESCENDO-Umfrage (Characterizing Patient Perspectives on Unmet Needs in Narcolepsy) unter Patienten mit Narkolepsie Typ 1 (NT1, d.h. Narkolepsie mit Kataplexie) bekannt, die sich in Behandlung befinden. Sie zeigen, dass trotz der derzeitigen Behandlung eine hohe Rate an anhaltenden Symptomen und eine erhebliche Belastung für die Patienten besteht. CRESCENDO wurde in Zusammenarbeit mit dem Narcolepsy Network durchgeführt, einer nationalen gemeinnützigen Patientenhilfsorganisation für Menschen mit Narkolepsie, idiopathischer Hypersomnie und verwandten Schlafstörungen. An der CRESCENDO-Umfrage nahmen 203 erwachsene Patienten teil, bei denen NT1 diagnostiziert wurde und die zusammen mehr als 2.600 Jahre Lebenserfahrung mit der Schlafstörung haben. Ziel war es, ihre Erfahrungen und ihren Weg zu verstehen, die Krankheitssymptome einschließlich kognitiver Beeinträchtigungen während der Behandlung zu messen und die Krankheitslast, Komorbiditäten sowie unerfüllte Bedürfnisse und Herausforderungen der Patienten zu bewerten.

Um die Schlüsselelemente der Erfahrungen von Narkolepsie-Patienten zu quantifizieren, nutzte CRESCENDO die von den Patienten berichteten Messwerte und validierte Skalen, darunter die Epworth Sleepiness Scale (ESS) zur Bewertung der exzessiven Tagesschläfrigkeit (EDS) und das British Columbia Cognitive Complaints Inventory (BC-CCI) zur Bewertung der kognitiven Funktion. Alle Patienten, die an der Umfrage teilnahmen, befanden sich derzeit in Behandlung wegen NT1. Die häufigsten Behandlungen waren wachmachende Mittel (etwa 53% der befragten Patienten), Oxybate (47%) und Stimulanzien (42%).

Trotz der Behandlung traten bei der Mehrheit der Narkolepsie-Patienten weiterhin Symptome auf. 77% der Patienten berichteten über Kataplexie, während sie ihre aktuelle Behandlung erhielten. EDS, bewertet mit der ESS (Werte > 10), wurde bei 64% der Patienten trotz der aktuellen Behandlung beobachtet. Kognitive Beeinträchtigungen, bewertet mit dem BC-CCI (Scores =5), wurden bei 74% der Patienten beobachtet.

Depressionen und Angstzustände traten bei etwa 45% bzw. 57% der Patienten auf. Axsome plant, die detaillierten Ergebnisse der CRESCENDO-Studie auf kommenden wissenschaftlichen Konferenzen vorzustellen. Die wichtigsten Ergebnisse der CRESCENDO-Umfrage: Demografische Daten der Patienten: An der Umfrage nahmen insgesamt 203 Erwachsene im Alter von 18-82 Jahren (Mittelwert 41 Jahre) teil, bei denen Narkolepsie Typ 1 diagnostiziert wurde und die alle Erfahrungen mit FDA-zugelassenen Behandlungen für ihre Narkolepsie hatten.

Aktuelle Behandlungen und Komorbiditäten: Die Probanden erhielten eine Pharmakotherapie für Narkolepsie. Die häufigsten Narkolepsie-spezifischen Behandlungen waren wachmachende Mittel (53% der befragten Patienten), Oxybate (47%) und Stimulanzien (42%). Bei 37% der Teilnehmer wurde eine Depression diagnostiziert, von denen 80% Medikamente zur Behandlung ihrer Depression einnahmen.

Bei 37% der Teilnehmer wurden Angstzustände diagnostiziert, von denen 72% Medikamente zur Behandlung ihrer Angstzustände einnahmen. Prävalenz von Narkolepsie-Symptomen während der Behandlung: 77% der Patienten berichteten über Kataplexie, während sie ihre aktuelle Behandlung einnahmen. EDS, bewertet mit der ESS (Werte > 10), wurde bei 64% der Patienten trotz der derzeitigen Behandlung beobachtet.

Kognitive Beeinträchtigungen, bewertet mit dem BC-CCI (Scores =5), wurden bei 74% der behandelten Patienten festgestellt. 68% bewerteten ihre Konzentrationsfähigkeit als schlecht, sehr schlecht oder durchschnittlich. Auswirkungen der Kataplexie auf das tägliche Leben: 65% der Teilnehmer, die derzeit unter Kataplexie leiden, gaben an, dass die Kataplexie ihr berufliches Leben (z.B. Karriere, Schule) belastet, trotz der Behandlung 60% der Teilnehmer, die derzeit unter Kataplexie leiden, gaben an, dass die Kataplexie ihr soziales Leben belastet, trotz der Behandlung.

50% der Patienten, die derzeit unter Kataplexie leiden, gaben an, dass Kataplexie trotz Behandlung ihr Alltagsleben belastet. 64% und 68% der Patienten, die unter Kataplexie leiden, berichteten, dass sie sich trotz Behandlung für das Hinfallen bzw. die undeutliche Sprache schämen. Zeitpunkt der Durchführung: Die Umfrage wurde zwischen Oktober und Dezember 2023 durchgeführt.