Ascentage Pharma gab bekannt, dass die Phase-Ib-Studie von Ascentage Pharmas neuartigem Arzneimittelkandidaten Olverembatinib (HQP1351) zur Behandlung von Patienten mit refraktärer chronisch-myeloischer Leukämie (CML) oder Philadelphia-Chromosom-positiver akuter lymphoblastischer Leukämie (Ph+ ALL) von Health Canada genehmigt wurde und damit die erste klinische Studie von Ascentage Pharma in diesem Land ist. Diese offene, multizentrische, randomisierte, globale Phase-Ib-Studie dient der Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik (PK) von Olverembatinib und der Bestimmung der empfohlenen Phase-II-Dosis (RP2D) bei Patienten mit CML in der chronischen Phase (CP), der akzelerierten Phase (AP) oder der Blastenphase (BP) oder mit Ph+ ALL, die gegenüber mindestens zwei Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) resistent sind oder diese nicht vertragen. CML ist eine hämatologische Malignität der weißen Blutkörperchen.

Die Kommerzialisierung der BCR-ABL-TKIs hat der Behandlung der CML einen neuen Impuls gegeben. Allerdings bleibt die erworbene Resistenz gegen TKIs eine große Herausforderung bei der Behandlung von CML. BCR-ABL-Tyrosinkinase-Mutationen stellen einen Schlüsselmechanismus der erworbenen Arzneimittelresistenz dar.

Derzeit besteht ein dringender medizinischer Bedarf an einer neuen Generation von TKIs, die die BCR-ABL-Mutation sicher und wirksam angreifen können. Olverembatinib ist ein neuartiger, oral wirksamer BCR-ABL-Inhibitor der dritten Generation, der von Ascentage Pharma für die Behandlung von Patienten mit CML entwickelt wurde, die gegen TKIs der ersten und zweiten Generation resistent sind. Er kann ein Spektrum von BCR-ABL-Mutanten wirksam bekämpfen, darunter auch die T315I-Mutation.

Als erster zugelassener BCR-ABL-Inhibitor der dritten Generation in China und als zweiter weltweit ist Olverembatinib ein neuartiges Therapeutikum mit weltweitem "Best-in-Class"-Potenzial. Die klinischen Ergebnisse von Olverembatinib bei hämatologischen Malignomen wurden seit 2018 in vier aufeinanderfolgenden Jahren für mündliche Präsentationen auf den Jahrestagungen der American Society of Hematology (ASH) ausgewählt und wurden 2019 für "Best of ASH" nominiert. Bis heute hat Olverembatinib drei Orphan Drug Designations von der US FDA für die Behandlung von CML, ALL und akuter myeloischer Leukämie (AML) und eine Orphan Designation von der EU für die Behandlung von CML erhalten.