Wave Life Sciences gibt positives Update zur Proof-Of-Concept Studie für Wve-N531 bei Duchenne-Muskeldystrophie
Am 19. Dezember 2022 um 13:38 Uhr
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Wave Life Sciences Ltd. gab ein positives Update der ersten Kohorte der Phase 1b/2a Proof-of-Concept-Studie mit WVE-N531 bei drei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt, die für Exon 53-Skipping geeignet sind. Sechs Wochen nach Beginn der zweiwöchentlichen Mehrfachgabe von 10 mg/kg wurden hohe Muskelkonzentrationen von WVE-N531 und Exon-Skipping beobachtet und damit der Proof-of-Concept in der Studie erreicht. WVE-N531 schien auch sicher und gut verträglich zu sein.
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Wave Life Sciences Ltd. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erschließung des Potenzials von RNA-Medikamenten (Oligonukleotiden), die auf Ribonukleinsäure (RNA) abzielen, um die menschliche Gesundheit zu verändern. Seine Plattform für RNA-Medikamente, PRISMTM, kombiniert mehrere Modalitäten, chemische Innovationen und tiefe Einblicke in die Humangenetik, um wissenschaftliche Durchbrüche bei der Behandlung seltener und weit verbreiteter Krankheiten zu erzielen. Die Palette der RNA-Targeting-Modalitäten umfasst RNA-Editing, Spleißen, Antisense-Silencing und RNA-Interferenz (RNAi). Damit verfügt das Unternehmen über die Fähigkeit, Kandidaten zu entwickeln und nachhaltig bereitzustellen, die die Biologie von Krankheiten optimal angehen. Die breit gefächerte Pipeline umfasst klinische Programme für Duchenne-Muskeldystrophie, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und Chorea Huntington sowie ein präklinisches Programm für Adipositas. Zu diesen Programmen gehören WVE-N531, WVE-006 und WVE-003. Außerdem baut das Unternehmen eine Pipeline neuartiger A-to-I RNA-Editier-Oligonukleotide (AIMers) auf.
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