Vigil Neuroscience, Inc. gab bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zum Antrag des Unternehmens auf Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden für VGL101 zur Behandlung von CSF1R-bedingter Leukoenzephalopathie abgegeben hat, zu der auch die Leukoenzephalopathie bei Erwachsenen mit axonalen Sphäroiden und pigmentierten Glia (ALSP) gehört. Das Unternehmen prüft derzeit VGL101 in einer Phase-2-Studie zum Nachweis des Konzepts bei Patienten mit ALSP. VGL101 wurde von der U.S. Food and Drug Administration im Juli 2022 der Orphan Drug Status für ALSP zuerkannt.

Die EMA kann den Orphan-Drug-Status auf der Grundlage einer positiven Stellungnahme des COMP erteilen. Der Orphan-Drug-Status der EMA steht Sponsoren zur Verfügung, die Therapien entwickeln, die auf die Behandlung oder Vorbeugung von seltenen, lebensbedrohlichen oder chronisch schwächenden Erkrankungen abzielen, von denen nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der EU betroffen sind und für die es keine zugelassene Behandlung gibt. Medikamente, die die Kriterien der EMA für die Ausweisung als Orphan Drug erfüllen, qualifizieren sich für bestimmte Vergünstigungen, wie z.B. reduzierte Zulassungsgebühren, Unterstützung bei der Erstellung von Protokollen, Forschungszuschüsse und, vorbehaltlich der Erlangung und Aufrechterhaltung des Orphan Drug Status, bis zu zehn Jahre Marktexklusivität in der EU nach der Zulassung.

Über die IGNITE-Studie der Phase 2 Die laufende IGNITE-Studie der Phase 2 des Unternehmens ist eine globale, offene klinische Studie zur Untersuchung von VGL101 bei etwa 15 Patienten mit symptomatischer ALSP, die eine bestätigte CSF1R-Genmutation haben. Im Rahmen des Protokolls erhalten die Patienten etwa alle vier Wochen eine intravenöse (IV) Infusion von VGL101 in einer Dosierung von 20 mg/kg oder 40 mg/kg für eine Behandlungsdauer von einem Jahr. Das primäre Ziel der IGNITE-Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VGL101.

Zu den sekundären Zielen gehören die Bewertung der Auswirkungen von VGL101 auf die Magnetresonanztomographie (MRT) und seine pharmakodynamische Wirkung auf flüssige Biomarker bei Patienten mit symptomatischer ALSP. Klinische Wirksamkeitsmessungen werden ebenfalls als explorative Endpunkte erhoben. Im vierten Quartal 2023 wird das Unternehmen voraussichtlich 6-Monats-Zwischendaten aus der IGNITE-Studie für die ersten 6 Patienten vorlegen, die 20 mg/kg VGL101 erhalten haben.