Theranexus steigt am Mittwoch an der Pariser Börse um mehr als 22%, nachdem die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) eine positive Stellungnahme zum Design ihrer Phase-3-Studie zur Batten-Krankheit abgegeben hat.

Das biopharmazeutische Unternehmen und sein Partner in der Studie, die Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), betonen, dass die Antwort der EMA mit den Bedingungen der bereits im Mai von der US-amerikanischen FDA erteilten Genehmigung übereinstimmt.

Im vorliegenden Fall wurden von der EMA dieselben Wirksamkeitskriterien zugrunde gelegt, d.h. die Sehschärfe als primärer Endpunkt der Phase 3 und die Bewertung der kognitiven und motorischen Funktionen als sekundäre Endpunkte.

Die juvenile Form der Batten-Krankheit, eine seltene, genetisch bedingte Störung des Nervensystems, für die es keine Behandlung gibt, manifestiert sich in einem progressiven Verlust des Sehvermögens, der im Alter von vier bis sechs Jahren auftritt.

Es folgen Verhaltensstörungen und Lernschwierigkeiten, gefolgt von Krampfanfällen. Im Laufe der Zeit sind die Patienten auf einen Rollstuhl angewiesen oder sogar bettlägerig, bevor sie vorzeitig sterben.

Die Rekrutierung von Patienten soll bis Ende 2023 in mehreren Zentren in den USA und Europa beginnen, mit dem Ziel, ab 2027 erste Verkäufe zu erzielen.

Copyright (c) 2023 CercleFinance.com. Alle Rechte vorbehalten.