Die Menarini Group und Stemline Therapeutics gaben bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA den Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (New Drug Application, NDA) für Elacestrant, einen selektiven Östrogenrezeptor-Degrader (SERD), zur Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenem oder metastasierendem ER+/HER2- Brustkrebs angenommen hat. Die FDA hat dem Antrag eine vorrangige Prüfung gewährt und ein PDUFA-Datum für den 17. Februar 2023 festgelegt. Die FDA vergibt den Status der vorrangigen Prüfung an Arzneimittel, die ihrer Ansicht nach das Potenzial haben, die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung schwerwiegender Erkrankungen gegenüber den derzeitigen SOC deutlich zu verbessern.

Die FDA hat Elacestrant im Jahr 2018 den Fast-Track-Status verliehen. Der NDA-Antrag wurde durch die Ergebnisse der Phase-3-Daten aus der EMERALD-Studie unterstützt. EMERALD erreichte beide vordefinierten primären Endpunkte des progressionsfreien Überlebens (PFS) in der Gesamtpopulation und bei Patientinnen mit der ESR1-Mutation (mESR1) im Vergleich zu einer endokrinen SOC-Monotherapie; die Vergleichsarme der Studie waren nach Wahl der Prüfärzte entweder Fulvestrant oder ein Aromatasehemmer.

Die PFS-Rate nach 12 Monaten mit Elacestrant betrug 22,32% gegenüber 9,42% mit SOC in der Gesamtpopulation und 26,76% gegenüber 8,19% in der ESR1-Mutationspopulation.

Die Daten der klinischen Studie zeigten, dass Elacestrant das Risiko eines Fortschreitens der Krankheit oder des Todes bei allen Patientinnen um 30% und bei Patientinnen mit ESR1-Mutation um 45% verringerte. Die Daten zeigten auch ein überschaubares Sicherheitsprofil. Elacestrant ist ein Prüfpräparat und von keiner Zulassungsbehörde zugelassen.

Der Antrag auf Marktzulassung (MAA) wurde ebenfalls im Juli 2022 bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht.