SpringWorks Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen die Einreichung eines Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) für Mirdametinib, einen MEK-Inhibitor, zur Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 assoziierten plexiformen Neurofibromen (NF1-PN) bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) abgeschlossen hat. Der NDA-Antrag umfasst Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie ReNeu, in der Mirdametinib bei Patienten im Alter von 2 Jahren mit NF1-assoziierten PN, die eine erhebliche Morbidität aufweisen, untersucht wurde. Die Ergebnisse wurden in einer mündlichen Präsentation auf der Jahrestagung 2024 der American Society of Clinical Oncology vorgestellt und zeigten, dass die Behandlung mit Mirdametinib zu signifikanten objektiven Ansprechraten führte, die durch eine verblindete, unabhängige zentrale Überprüfung bestätigt wurden, zu tiefgreifenden und dauerhaften Reaktionen, zu einer Verbesserung der Schmerzen und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität sowie zu einem überschaubaren Sicherheitsprofil sowohl in der erwachsenen als auch in der pädiatrischen Kohorte.

Die FDA und die Europäische Kommission haben Mirdametinib den Orphan Drug Status für die Behandlung von NF1 erteilt. Die FDA hat außerdem den Fast-Track-Status für die Behandlung von Patienten mit NF1-PN im Alter von bis zu 2 Jahren, bei denen die Krankheit fortschreitet oder eine signifikante Morbidität verursacht, sowie den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für die Behandlung von NF1 erteilt. In der zweiten Hälfte des Jahres 2024 plant SpringWorks außerdem, bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Mirdametinib zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit NF1-PN einzureichen.