Sequana Medical NV gab den erfolgreichen Abschluss seiner GLP-Tierstudien bekannt, die die Sicherheit seines DSR-Produkts der zweiten Generation (DSR 2.0) nach chronischer Exposition belegen. Diese Tierdaten sollen zusammen mit den Daten aus der Phase-1-Studie CHIHUAHUA den US IND-Antrag für DSR 2.0 unterstützen. Die Genehmigung der FDA für den US-Zulassungsantrag wird es dem Unternehmen ermöglichen, mit MOJAVE zu beginnen, seiner randomisierten, kontrollierten, multizentrischen Phase 1/2a US-Studie zu DSR 2.0, die für das zweite Quartal 2023 geplant ist. Die GLP-Studien wurden an 30 gesunden Mäusen und 18 gesunden Schafen durchgeführt.

Jede Tierstudie umfasste drei Studiengruppen, darunter eine Kontrollgruppe mit einer Standardlösung für die Peritonealdialyse (PD) und zwei Testgruppen mit dem proprietären Produkt DSR 2.0 von Sequana Medical. Die Testgruppen bestanden aus einer Gruppe, die die erwartete maximale Standarddosis erhielt, und einer Gruppe, die das Doppelte der maximalen Dosis erhielt. Die Mäuse wurden 30 Tage lang exponiert, was ihrer durchschnittlichen Lebenszeit entspricht, und die Schafe wurden bis zu 45 Tage lang exponiert.

Zweck dieser GLP-Studien war es, die chronische Exposition von DSR 2.0 auf die Gesundheit der Tiere und das Gewebe von Bauchfell, Nieren, Omentum und Bauchhöhle zu untersuchen. Die Daten aus beiden Studien ergaben, dass bei Tieren, die wiederholt mit DSR 2.0 behandelt wurden, im Vergleich zu Tieren in der Kontrollgruppe keine Unterschiede bei den systemischen und lokalen toxischen Wirkungen beobachtet wurden, was zu dem Schluss führte, dass DSR 2.0 die gleiche Sicherheit wie die Standard-PD-Lösung aufweist. Wir sind auf Kurs, um MOJAVE mit DSR 2.0 im zweiten Quartal 2023 zu starten: Das Unternehmen treibt die Entwicklung seines firmeneigenen Produkts DSR 2.0 voran. Dabei handelt es sich um eine natriumfreie Dextrose-/Ikodextrin-Lösung, von der ein verbessertes therapeutisches und günstiges Sicherheitsprofil sowie ein robuster Schutz des geistigen Eigentums erwartet wird.

Zwei laufende interventionelle, einarmige Phase-1-Studien, eine in Kanada (YUKON) und eine in Mexiko (CHIHUAHUA), untersuchen die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DSR 2.0 und sollen jeweils bis zu zehn stabile Peritonealdialyse-Patienten aufnehmen, die eine einzige Behandlung mit DSR 2.0 erhalten, die über ihren Peritonealdialyse-Katheter verabreicht wird. Die Auswahl der Peritonealdialyse-Patienten richtet sich nach deren bereits vorhandenem Peritonealdialyse-Katheter. Die Daten aus der GLP-Tierstudie und der Phase-1-Studie CHIHUAHUA sollen die Einreichung des US-Indikators unterstützen, die für das erste Quartal 2023 geplant ist.

Nach mehreren ersten Gesprächen mit der FDA ist MOJAVE, eine randomisierte, kontrollierte Phase 1/2a US-Studie zu DSR 2.0, auf dem besten Weg, im zweiten Quartal 2023 zu beginnen, vorausgesetzt, die FDA genehmigt den US IND-Antrag. Geplant ist die Aufnahme von 30 Patienten mit chronischer Herzinsuffizienz, die gegen Diuretika resistent sind und eine anhaltende Stauung aufweisen. 20 Patienten erhalten randomisiert DSR 2.0, das über einen Peritonealkatheter zusätzlich zur üblichen Behandlung der Herzinsuffizienz (CHF) für bis zu vier Wochen verabreicht wird, und zehn Patienten erhalten randomisiert eine intravenöse Schleifendiuretika-Behandlung als Teil der maximal möglichen üblichen Behandlung der CHF allein. Im Anschluss an die vierwöchige Behandlung findet eine dreimonatige Sicherheitsbeobachtung statt.

Bevor diese 30 Patienten in die Studie aufgenommen werden, sollen drei weitere Patienten in eine nicht-randomisierte Sicherheitskohorte aufgenommen werden und bis zu vier Wochen lang DSR 2.0 über einen Peritonealkatheter zusätzlich zur üblichen Behandlung der Herzinsuffizienz erhalten. Die Aufnahme der 30 randomisierten Patienten hängt von der Zustimmung des DSMBiv nach der Prüfung der ersten drei Patienten ab. Weitere Einzelheiten zum endgültigen Studiendesign werden nach der Genehmigung des US IND-Antrags durch die FDA bekannt gegeben.

Zwischenergebnisse von MOJAVE werden in der zweiten Jahreshälfte 2023 erwartet, gefolgt von Topline-Ergebnissen in der zweiten Jahreshälfte 2024.