Scholar Rock Holding Corporation

Scholar Rock Holding Corporation ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten für die Behandlung schwerer Krankheiten, bei denen die Signalübertragung durch Proteinwachstumsfaktoren eine grundlegende Rolle spielt. Die Biologie der Transforming Growth Factor Beta (TGFb)-Superfamilie und die neuartigen molekularen Mechanismen der Wachstumsfaktor-Aktivierung ermöglichten es dem Unternehmen, eine eigene Plattform für die Entwicklung von monoklonalen Antikörpern zu entwickeln, die lokal und selektiv auf den Vorläufer wirken. Der Produktkandidat Apitegromab ist ein selektiver, vollständig humaner monoklonaler Antikörper mit einem Wirkmechanismus, der zur Hemmung der Aktivierung des Wachstumsfaktors Myostatin in der Skelettmuskulatur führt. Apitegromab wird als erste auf Muskeln ausgerichtete Therapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) entwickelt. Sein anderer Produktkandidat, SRK-181, ein selektiver Inhibitor der Aktivierung von latentem TGFb, wird für die Behandlung von Krebserkrankungen entwickelt.