Sarepta Therapeutics, Inc. gibt Topline-Ergebnisse von Teil 2 der Studie SRP-9001-102 bekannt
Am 10. Januar 2022 um 16:50 Uhr
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Sarepta Therapeutics, Inc. gab die ersten Ergebnisse von Teil 2 der Studie SRP-9001-102 (Studie 102) bekannt, einer laufenden, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Einzeldosis von SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) bei 41 Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, von denen 21 in der Placebo-Crossover-Kohorte waren. SRP-9001 ist eine Gentransfer-Therapie, die das Mikro-Dystrophin-kodierende Gen in das Muskelgewebe einbringen soll, um dort gezielt das Mikro-Dystrophin-Protein zu produzieren. Mit SRP-9001 behandelte Teilnehmer aus der Placebo-Crossover-Gruppe (n=20, im Alter von 5-8 Jahren zum Zeitpunkt der Verabreichung von SRP-9001) erzielten nach 48 Wochen statistisch signifikant 2,0 Punkte mehr auf der mittleren North Star Ambulatory Assessment (NSAA) im Vergleich zu Propensity-Score-gewichteten externen Kontrollen (p-Wert=0,0009). Die mittleren NSAA-Werte dieser Teilnehmer von Teil 2 verbesserten sich in der mit SRP-9001 behandelten Gruppe um 1,3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert, während die NSAA-Werte in der externen Kontrollgruppe (n=103) um 0,7 Punkte gegenüber dem Ausgangswert zurückgingen. Weitere Ergebnisse werden auf einem zukünftigen medizinischen Kongress vorgestellt. Die Studie 102 läuft weiter, und alle Teilnehmer werden weiterhin auf ihre Sicherheit hin überwacht, zusätzlich zu den längerfristigen Bewertungen der funktionellen Ergebnisse.
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Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, Patienten durch die Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-gezielten Therapeutika, Gentherapie und anderen genetischen therapeutischen Modalitäten für die Behandlung seltener Krankheiten zu helfen. Das Unternehmen hat mehrere zugelassene Produkte für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) entwickelt und arbeitet an der Entwicklung potenzieller therapeutischer Kandidaten für eine Reihe von Krankheiten und Störungen, darunter Duchenne, Gliedergürtel-Muskeldystrophien (LGMD) und andere neuromuskuläre Erkrankungen und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS). Das Unternehmen hat vier zugelassene Produkte zur Behandlung von Duchenne entwickelt und vermarktet: EXONDYS 51 (Eteplirsen), Injektion (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (Golodirsen) Injektion (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (Casimersen) Injektion (AMONDYS 45) und ELEVIDYS. Die Pipeline umfasst etwa 40 Programme in verschiedenen Stadien der Entdeckung, präklinischen und klinischen Entwicklung.