Sarepta Therapeutics, Inc. gab die ersten Ergebnisse von Teil 2 der Studie SRP-9001-102 (Studie 102) bekannt, einer laufenden, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Einzeldosis von SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) bei 41 Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, von denen 21 in der Placebo-Crossover-Kohorte waren. SRP-9001 ist eine Gentransfer-Therapie, die das Mikro-Dystrophin-kodierende Gen in das Muskelgewebe einbringen soll, um dort gezielt das Mikro-Dystrophin-Protein zu produzieren. Mit SRP-9001 behandelte Teilnehmer aus der Placebo-Crossover-Gruppe (n=20, im Alter von 5-8 Jahren zum Zeitpunkt der Verabreichung von SRP-9001) erzielten nach 48 Wochen statistisch signifikant 2,0 Punkte mehr auf der mittleren North Star Ambulatory Assessment (NSAA) im Vergleich zu Propensity-Score-gewichteten externen Kontrollen (p-Wert=0,0009). Die mittleren NSAA-Werte dieser Teilnehmer von Teil 2 verbesserten sich in der mit SRP-9001 behandelten Gruppe um 1,3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert, während die NSAA-Werte in der externen Kontrollgruppe (n=103) um 0,7 Punkte gegenüber dem Ausgangswert zurückgingen. Weitere Ergebnisse werden auf einem zukünftigen medizinischen Kongress vorgestellt. Die Studie 102 läuft weiter, und alle Teilnehmer werden weiterhin auf ihre Sicherheit hin überwacht, zusätzlich zu den längerfristigen Bewertungen der funktionellen Ergebnisse.