Saniona AB (publ) berichtete über Fortschritte und Pläne in der Pipeline und anderen Aktivitäten: Saniona setzt einen Entwicklungsplan für SAN711 um, der eine Phase 1 /Biomarker-Studie bei Erwachsenen, eine Studie zu Jugendtoxizität, und eine physiologisch basierte pharmakokinetische (PBMK) Modellierung im Jahr 2024, bevor im Frühjahr 2025 eine klinische Proof-of-Concept-Studie für Abwesenheitskrämpfe bei pädiatrischen Patienten durchgeführt wird Saniona hat mit der präklinischen Entwicklung von SAN2355 begonnen und Fortschritte bei der CMC mit der Identifizierung eines skalierbaren Prozesses und einer geeigneten und stabilen Arzneimittelsubstanz für den klinischen und kommerziellen Einsatz gemacht Saniona hat Medix zusätzliche Informationen Saniona hat Medix zusätzliche Informationen zur Verfügung gestellt, um die Dokumentation und die Bemühungen zur Erlangung der Zulassung in Mexiko in diesem Jahr zu unterstützen Sanionas Ziel ist es, in diesem Jahr mindestens eine neue Kooperation einzugehen und konzentriert seine Partnerschaftsaktivitäten derzeit auf drei Programme, die signifikante Vorauszahlungen bringen könnten Saniona plant die Durchführung einer Phase-1-Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen (MAD)/Biomarkern bei Erwachsenen sowie bestimmte präklinische Aktivitäten, um den Weg für die Entwicklung von SAN2355 zu ebnen.klinischen Aktivitäten, um den Weg für den Beginn einer klinischen Studie zum Nachweis des Konzepts bei Kindern mit abwesenden Anfällen im Frühjahr 2025 zu ebnen. Neben der Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik bei der Anwendung höherer Dosen von SAN711 in verschiedenen Dosierungen wird die Phase-1-MAD/Biomarker-Studie auch Daten zur Wechselwirkung mit Nahrungsmitteln und relevante Daten zur pharmakodynamischen Wirkung von SAN711 auf das EEG bei gesunden Probanden im Wachzustand und im Schlaf liefern. Die Biomarker-Wirkung von SAN711 würde Hinweise auf eine relevante zentrale pharmakologische Aktivität liefern, die - zusammen mit der zuvor in der PET-Studie ermittelten Rezeptorbelegung - dazu beitragen wird, die Dosierungsstrategie für künftige Studien an Patienten zu definieren.

Saniona beabsichtigt, die Phase-1-MAD/Biomarker-Studie in Zusammenarbeit mit Evotec am Klinischen Forschungszentrum (CRC) der Universitätsklinik in Verona, Italien, durchzuführen. Das CRC wurde 2005 als Spin-off der Abteilung für klinische Pharmakologie und experimentelle Medizin von GSK Verona gegründet. Durch die Zusammenarbeit mit Evotec/CRC wird Saniona von der jahrzehntelangen Erfahrung profitieren, die sowohl Evotec als auch das CRC in der Durchführung klinischer und präklinischer Studien für neurologische und psychiatrische Indikationen haben.

Um pädiatrische Studien zu ermöglichen, wird Saniona auch eine präklinische Studie zur Toxizität bei Kindern und eine PBPK-Modellierung durchführen, um die Phase-1-Daten bei Erwachsenen in entsprechende Dosierungen für Kinder zu übersetzen. Saniona hat bereits in einer klinischen Phase-1-Studie gezeigt, dass SAN711 ein günstiges Sicherheitsprofil aufweist. SAN711 wurde in der Studie mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) in Dosen bis zu 2,25 mg/kg gut vertragen.

Die entsprechende PET-Biomarker-Studie zeigte, dass SAN711 ein sehr hohes Maß an Targeteinwirkung erreichte, wobei die Rezeptorauslastung von SAN711 während des SAD-Teils über 80% lag. In der MAD-Studie wurde SAN711 in einer Dosis von 0,8 mg/kg zweimal täglich gut vertragen, was zu Plasmaspiegeln führte, die mit einer 24-Stunden-Rezeptorbesetzung von 50% bis 72% übereinstimmten. Ursprünglich waren weitere Kohorten zur Erforschung höherer Dosen geplant.

Die Phase-1-Studie wurde jedoch im ersten Quartal 2022 wegen mangelnder Finanzierung beendet, nachdem die Dosierung von 0,8 mg/kg zweimal täglich nicht die maximal verträgliche Dosis erreicht hatte. Wie in früheren Präsentationen dargelegt, plante Saniona, eine kurze Erweiterung der Phase-1-Studie durchzuführen, gefolgt von einer mechanistischen und/oder Proof-of-Concept-Studie bei Erwachsenen im Frühjahr 2025. Da die Erlöse aus der Finanzierung im Februar 2024 den zuvor skizzierten Plan nicht in vollem Umfang unterstützen, hat Saniona bestimmte Kostensenkungen vorgenommen und einen alternativen Plan zur Erlangung der Sicherheit und der Pharmakokinetik bei pädiatrischen Patienten im Frühjahr 2025 entwickelt.

In Anbetracht der hohen Anfallshäufigkeit und der Möglichkeit, sich auf einen objektiven Endpunkt zu verlassen, könnte diese Studie auch den Wirksamkeitsnachweis für SAN711 bei der Kontrolle von Abwesenheitsanfällen erbringen.