Rocket Pharmaceuticals, Inc. präsentierte auf der 27. Jahrestagung der Amerikanischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie (ASGCT). Die aktualisierten Daten belegen die anhaltende Sicherheit und Wirksamkeit der Phase 1/2-Zulassungsstudien von KRESLADI? (Marnetegragene Autotemcel) bei schwerem Leukozyten-Adhäsionsmangel-I (LAD-I) und RP-L102 bei Fanconi-Anämie (FA) sowie der Phase-1-Studie von RP-L301 bei Pyruvatkinase-Mangel (PKD).

Autologe lentivirale Ex-Vivo-Gentherapie für pädiatrische Patienten mit schwerem Leukozytenadhäsionsmangel - I bietet nachhaltige Wirksamkeit mit einem gut verträglichen Sicherheitsprofil: Die mündliche Präsentation umfasst positive, aktualisierte Daten (Stichtag 24. Juli 2023) aus den globalen Phase 1/2-Zulassungsstudien, die eine anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von KRESLADITM über 18 bis 45 Monate der Nachbeobachtung für alle neun Patienten mit schwerer LAD-I belegen. Bei allen neun Patienten wurde ein 100%iges Überleben ohne allogene HSCT mindestens 18 Monate nach der Infusion beobachtet; alle Patienten, die im Alter von weniger als 12 Monaten aufgenommen wurden, haben 24 Monate ohne HSCT überlebt. Alle primären und sekundären Endpunkte wurden erreicht, einschließlich der anhaltenden genetischen und phänotypischen Korrektur. Im Vergleich zur Zeit vor der Behandlung zeigten die Daten einen deutlichen Rückgang der Häufigkeit signifikanter Infektionen, die einen Krankenhausaufenthalt oder intravenöse antimikrobielle Behandlungen erforderten, sowie Hinweise auf ein Abklingen der LAD-I-bedingten Haut- und Parodontalläsionen und die Wiederherstellung der Wundheilungsfähigkeit.

KRESLADITM wurde von allen Patienten gut vertragen und es wurden bisher keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit dem Medikament gemeldet. Unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit anderen Studienverfahren, einschließlich der Busulfan-Konditionierung, wurden bereits früher bekannt gegeben und stehen im Einklang mit den Sicherheitsprofilen dieser Wirkstoffe und Verfahren. Es wurden keine Fälle von Transplantatversagen oder autologer Graft-versus-Host-Disease (GvHD) gemeldet.

Auf der Grundlage der positiven Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus den globalen Zulassungsstudien von KRESLADITM für schwere LAD-I wurde der Biologics License Application (BLA) von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Prüfung angenommen, die das Zieldatum für den New Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 30. Juni 2024 festgelegt hat. Die mündliche Präsentation umfasst positive, aktualisierte Daten (Stichtag 5. Februar 2024) aus der Phase-1-Studie von zwei erwachsenen Patienten mit PKD, die mit RP-L301 behandelt wurden und bis zu 36 Monate nachbeobachtet wurden, sowie von zwei pädiatrischen Patienten, die bis zu 12 Monate nachbeobachtet wurden.