Rocket Pharmaceuticals, Inc. gibt die FDA-Genehmigung für den IND-Antrag für die klinische Studie von RP-A601 gegen PKP2 Arrhythmogene Kardiomyopathie (ACM) bekannt
Am 09. Mai 2023 um 13:05 Uhr
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Rocket Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den IND-Antrag (Investigational New Drug) des Unternehmens für RP-A601 genehmigt hat. RP-A601 ist ein auf AAV.rh74 basierender Gentherapiekandidat zur Behandlung der arrhythmogenen Kardiomyopathie aufgrund pathogener Varianten von Plakophilin 2 (PKP2-ACM), einer verheerenden vererbten Herzerkrankung, die zu lebensbedrohlichen Herzrhythmusstörungen, kardialen Strukturanomalien und plötzlichem Herztod führen kann. Die derzeitige Standardbehandlung für Patienten mit PKP2-ACM besteht aus medikamentöser Therapie, implantierbaren Kardioverter-Defibrillatoren (ICDs) und Ablationen, die jedoch nicht kurativ sind. Selbst bei einer Behandlung kann es zu lebensbedrohlichen Arrhythmien und einem Fortschreiten der Krankheit kommen.
Rocket verfügt auch über präklinische AAV-basierte Gentherapieprogramme für PKP2-arrhythmogene Kardiomyopathie (ACM) und BAG3-assoziierte dilatative Kardiomyopathie (DCM).
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Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist ein voll integriertes Biotechnologieunternehmen im Spätstadium der Entwicklung. Das Unternehmen treibt eine nachhaltige Pipeline von Gentherapien voran, die darauf abzielen, die Ursachen komplexer und seltener Erkrankungen zu beheben. Die auf lentiviralen Vektoren basierenden Gentherapien zielen auf hämatologische Erkrankungen ab und umfassen Programme im Spätstadium für Fanconi-Anämie, eine schwer zu behandelnde genetische Erkrankung, die zu Knochenmarkversagen und möglicherweise zu Krebs führt, sowie für Leukozyten-Adhäsionsdefizienz-I (LAD-I), eine schwere pädiatrische Erbkrankheit, die zu wiederkehrenden und lebensbedrohlichen Infektionen führt, die häufig tödlich verlaufen, und Pyruvat-Kinase-Mangel (PKD), eine monogene Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu einer verstärkten Zerstörung der roten Blutkörperchen und einer leichten bis lebensbedrohlichen Anämie führt. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über zwei klinische und ein präklinisches In-vivo-Programm mit adeno-assoziierten Viren (AAV), darunter Programme für die Danon-Krankheit, Plakophilin-2 Arrhythmogene Kardiomyopathie und BAG3 Dilated Cardiomyopathy.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. gibt die FDA-Genehmigung für den IND-Antrag für die klinische Studie von RP-A601 gegen PKP2 Arrhythmogene Kardiomyopathie (ACM) bekannt