Rocket Pharmaceuticals, Inc. Update zum voraussichtlichen Zulassungsweg für RP-A501 bei der Danon-Krankheit nach dem Ende der Phase-1-Sitzung der FDA
Am 22. Dezember 2022 um 12:00 Uhr
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Rocket Pharmaceuticals, Inc. gab den aktuellen Stand des Treffens mit der US-Arzneimittelbehörde (FDA) zum Abschluss der Phase 1 in Bezug auf RP-A501 bekannt, die Gentherapie des Unternehmens gegen die Danon-Krankheit auf der Basis von adeno-assoziierten Viren (AAV). Während des Treffens besprach Rocket mit der FDA den positiven Datensatz der Phase 1 und schlug ein Studiendesign und Endpunkte für die weitere klinische Entwicklung der Gentherapie vor. Die Ergebnisse der laufenden Phase-1-Studie zur Danon-Krankheit stellen einen der umfassendsten Datensätze zur Gentherapie bei Herzerkrankungen dar.
RP-A501 wurde im Allgemeinen gut vertragen, wobei es bei pädiatrischen Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu neun Monaten und bei vier erwachsenen Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu 36 Monaten Hinweise auf eine dauerhafte Behandlungsaktivität und eine Verbesserung der Danon-Krankheit gab. Alle erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die eine engmaschig überwachte immunmodulatorische Behandlung erhielten, zeigten Verbesserungen bei gewebe-, labor- und bildgebungsbasierten Biomarkern sowie bei der New York Health Association (NYHA) Klasse (von II auf I) und den Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Scores mit einem Follow-up von sechs bis 36 Monaten.
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Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist ein voll integriertes Biotechnologieunternehmen im Spätstadium der Entwicklung. Das Unternehmen treibt eine nachhaltige Pipeline von Gentherapien voran, die darauf abzielen, die Ursachen komplexer und seltener Erkrankungen zu beheben. Die auf lentiviralen Vektoren basierenden Gentherapien zielen auf hämatologische Erkrankungen ab und umfassen Programme im Spätstadium für Fanconi-Anämie, eine schwer zu behandelnde genetische Erkrankung, die zu Knochenmarkversagen und möglicherweise zu Krebs führt, sowie für Leukozyten-Adhäsionsdefizienz-I (LAD-I), eine schwere pädiatrische Erbkrankheit, die zu wiederkehrenden und lebensbedrohlichen Infektionen führt, die häufig tödlich verlaufen, und Pyruvat-Kinase-Mangel (PKD), eine monogene Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu einer verstärkten Zerstörung der roten Blutkörperchen und einer leichten bis lebensbedrohlichen Anämie führt. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über zwei klinische und ein präklinisches In-vivo-Programm mit adeno-assoziierten Viren (AAV), darunter Programme für die Danon-Krankheit, Plakophilin-2 Arrhythmogene Kardiomyopathie und BAG3 Dilated Cardiomyopathy.