Rakovina Therapeutics Inc. gab die Präsentation neuer Daten während der 2022 AACR Special Conference on Sarcomas in Montreal, Kanada, bekannt. Die Präsentation von Rakovina Therapeutics mit dem Titel In vitro efficacy of a novel dual PARP-HDAC Inhibitor in Ewing sarcoma (In-vitro-Wirksamkeit eines neuartigen dualen PARP-HDAC-Inhibitors bei Ewing-Sarkom) beleuchtete die Entwicklung der neuartigen Wirkstoffkandidaten der kt-3000-Serie des Unternehmens als potenzielle Behandlung von Ewing-Sarkom und anderen Weichteiltumoren. Das Ewing-Sarkom ist eine Krebserkrankung, die hauptsächlich in den Knochen oder im Weichteilgewebe auftritt und die zweithäufigste Art von Knochenkrebs bei Kindern und jungen Erwachsenen ist.

Bei etwa 30% der Patienten tritt innerhalb von fünf Jahren nach der Behandlung ein Rezidiv auf. Die Prognose für Patienten mit einem rezidivierenden oder progressiven Ewing-Sarkom ist schlecht. Die durchschnittliche Überlebenszeit ab dem Zeitpunkt des Rückfalls beträgt nur 14 Monate. Die derzeitige Behandlung des Ewing-Sarkoms umfasst Chemotherapie, Operation und Strahlentherapie.

Langfristige Nebenwirkungen dieser Behandlungen können Herz- und Lungenprobleme, emotionale und Lernschwierigkeiten, Wachstumsstörungen und sekundäre Krebserkrankungen im Zusammenhang mit Chemotherapie oder Bestrahlung sein. Die Entwicklung neuer und verbesserter Behandlungen für das Ewing-Sarkom stellt einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf dar. Von der FDA zugelassene Poly(ADP)-Ribose-Polymerase (PARP)-Inhibitoren wurden bereits in klinischen Studien als potenzielle Behandlung für das Ewing-Sarkom untersucht, zeigten aber nur einen begrenzten klinischen Nutzen.

Präklinische Studien haben gezeigt, dass die Kombination eines PARP-Hemmers mit der Hemmung von Histon-Deacetylase (HDAC)-Enzymen bei der Behandlung des Ewing-Sarkoms Synergiepotenzial hat. In der klinischen Praxis sind die Vorteile von Kombinationsbehandlungen jedoch oft begrenzt, da die Pharmakokinetik unterschiedlich ist und sich überschneidende Toxizitäten eine sequentielle Verabreichung erfordern.