Homology Medicines gibt auf der ASGCT-Jahrestagung die ersten Daten aus den IND-zulassenden Studien mit dem GTx-mAb-Kandidaten HMI-104 für PNH bekannt, die eine anhaltende Expression von funktionellen C5mAb-Spiegeln belegen
Am 16. Mai 2023 um 14:00 Uhr
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Homology Medicines, Inc. gab auf der 26. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) sechs Präsentationen zu seinen Gen-Editing-, Gentherapie- und GTx-mAb-Programmen bekannt. Darunter waren auch die ersten Daten aus den IND-fähigen Studien mit HMI-104, dem Anti-C5-GTx-mAb-Entwicklungskandidaten für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH). Diese präklinischen Daten zeigten, dass eine einmalige Verabreichung von HMI-104 zu einer anhaltenden Expression von monoklonalen C5-Antikörpern (C5mAb) führte, was die Verwendung eines einmaligen vektorisierten Ansatzes für PNH unterstützt, der eine kontinuierliche Antikörperproduktion ermöglicht. Homology präsentierte auch zum ersten Mal nicht-klinische Daten, die zeigten, dass es möglich ist, AAVs, die auf die Leber abzielen, einschließlich der AAVHSCs des Unternehmens, über verschiedene Viruskladen hinweg neu zu dosieren, ohne das Immunsystem zu unterdrücken oder zu modulieren.
Darüber hinaus hat Homology Methoden zur Identifizierung genomischer Stellen mit verbesserter homologer Rekombination (HR) vorgestellt, die zur Verbesserung und Rationalisierung der Entwicklung zukünftiger Produktkandidaten genutzt werden könnten.
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Q32 Bio Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen entwickelt biologische Therapeutika, die auf potente Regulatoren des angeborenen und adaptiven Immunsystems abzielen, um die Immunität bei Autoimmun- und Entzündungskrankheiten wieder ins Gleichgewicht zu bringen. Seine führenden Programme, die sich auf den IL-7 / TSLP-Rezeptorweg und das Komplementsystem konzentrieren, zielen auf die Dysregulation des Immunsystems ab, um den Patienten zu helfen, ihr Leben wieder selbst in die Hand zu nehmen. Sein Programm für die adaptive Immunität, bempikibart (ADX-914), ist ein vollständig humaner Anti-IL-7Ra-Antikörper, der die adaptive Immunfunktion zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen neu reguliert. Er wird derzeit in zwei Phase-II-Studien zur Behandlung von atopischer Dermatitis und Alopecia areata untersucht. Sein Programm für die angeborene Immunität, ADX-097, basiert auf einer Plattform, die eine gewebeorientierte Regulierung des Komplementsystems ohne langfristige systemische Blockade ermöglicht. Das Unternehmen hat eine erste klinische Phase-I-Studie mit aufsteigender Dosis von ADX-097 an gesunden Probanden abgeschlossen.
Homology Medicines gibt auf der ASGCT-Jahrestagung die ersten Daten aus den IND-zulassenden Studien mit dem GTx-mAb-Kandidaten HMI-104 für PNH bekannt, die eine anhaltende Expression von funktionellen C5mAb-Spiegeln belegen