Per Perseus Proteomics Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase I/II-Studie für aggressive NK-Zell-Leukämie (ANKL) mit PPMX-T003 behandelt wurde. Diese klinische Studie wurde mit Unterstützung der AMED seit April 2022 vorbereitet und durchgeführt, nachdem sie als Projekt zur Unterstützung des Programms zur Förderung der Entdeckung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten (Orphan Drugs) vor der Designation angenommen worden war. Ihr Zweck ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit bei der Verabreichung von PPMX-T003 an ANKL-Patienten sowie die Wirksamkeit und Pharmakokinetik zu bewerten.

ANKL ist eine seltene, refraktäre hämatologische Malignität, für die so schnell wie möglich eine wirksame Standardbehandlung entwickelt werden muss. PPMX-T003 ist ein Antikörper, der auf den Transferrinrezeptor 1 (TfR1) abzielt, der mit der Eisenaufnahme in die Zellen zusammenhängt. TfR1 wird in hämatopoetischen Zellen, die viel mehr Eisen benötigen als normale Zellen, sowie in Krebszellen stark exprimiert.

Wenn PPMX-T003 an TfR1 bindet, wird erwartet, dass es die Vermehrung von Krebszellen hemmt, indem es die Eisenaufnahme in Krebszellen hemmt. Das Unternehmen führt außerdem eine klinische Studie der Phase I mit PPMX-T003 zur Behandlung der Polyzythämie vera durch, bei der die roten Blutkörperchen in abnormalem Maße zunehmen.