Passage Bio gibt positive Rückmeldung der FDA zur Erweiterung der upliFT-D-Studie mit PBFT02 auf FTD-C9orf72-Patienten bekannt
Am 16. Juli 2024 um 13:00 Uhr
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Passage Bio, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen im Rahmen des Typ-C-Gesprächs mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eine positive Rückmeldung zu seinem Vorschlag erhalten hat, PBFT02 zur Behandlung von Patienten mit Frontotemporaler Demenz (FTD) mit Mutationen im C9orf72-Gen zu prüfen. Die überzeugenden präklinischen Beweise in Verbindung mit den verfügbaren Daten zur Sicherheit und der robusten Expression von Progranulin (PGRN) aus der ersten Kohorte von FTD-GRN-Patienten, die mit PBFT02 behandelt wurden, unterstützten die Ausrichtung der FDA auf die vorgeschlagene Studienerweiterung. Das Unternehmen beabsichtigt, das Protokoll für die laufende globale Phase-1/2-Studie upliFT-D für FTD-GRN zu ändern, um eine neue Population von FTD-C9orf72-Patienten aufzunehmen.
Das Unternehmen plant, das geänderte Studienprotokoll umgehend bei den Gesundheitsbehörden und Ethikkommissionen einzureichen und geht davon aus, dass die Verabreichung an FTD-C9orp72-Patienten im ersten Halbjahr 2025 beginnen kann. Die FDA hat PBFT02 den Fast Track Status und den Orphan Drug Status zuerkannt. PBFT02 hat auch von der Europäischen Kommission den Orphan-Status erhalten.
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Passage Bio, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium, das sich darauf konzentriert, das Leben von Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen zu verbessern. Sein klinischer Produktkandidat PBFT02 zielt darauf ab, den Progranulinspiegel zu erhöhen, um die lysosomale Funktion wiederherzustellen und das Fortschreiten der Krankheit bei einer Vielzahl von neurodegenerativen Erkrankungen zu verlangsamen. PBFT02 nutzt ein Adeno-assoziiertes Viruskapsid, um ein funktionelles Granulin-Gen (GRN), das für Progranulin kodiert, über die Cisterna Magna in das Gehirn zu bringen. Die Hauptindikation für PBFT02 ist die frontotemporale Demenz (FTD), die durch Progranulin-Mangel verursacht wird, oder FTD-GRN. Die Entwicklungsprogramme bestehen aus PBFT02 zur Behandlung von FTD-GRN, PBFT02 zur Behandlung von FTD-C9orf72 und amyotropher Lateralsklerose sowie PBFT02 zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Zu seinen klinischen Produktkandidaten gehören PBGM01, PBKR03 und PBML04. Es verfügt über ein unbenanntes präklinisches Forschungsprogramm, das mehrere potenzielle Behandlungsziele für die Huntington-Krankheit erforscht.
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