Northwest Biotherapeutics berichtet, dass in seiner klinischen Phase-III-Studie sowohl die mittlere Überlebenszeit als auch der "Long Tail" der verlängerten Überlebenszeit sowohl bei neu diagnostizierten als auch bei rezidivierenden Glioblastom-Hirnkrebspatienten, die mit DCVax®-L behandelt wurden, verlängert wurden. Die Studie hat sowohl den primären als auch den sekundären Endpunkt gemäß dem statistischen Analyseplan für die Studie erreicht. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass dies das erste Mal seit fast 20 Jahren ist, dass eine Phase-III-Studie einer systemischen Behandlung eine solche Verlängerung der Überlebenszeit bei neu diagnostiziertem Glioblastom gezeigt hat, und das erste Mal seit fast 30 Jahren, dass eine Phase-III-Studie irgendeiner Art von Behandlung eine solche Verlängerung der Überlebenszeit bei rezidivierendem Glioblastom gezeigt hat.
Das Glioblastom ist die häufigste und tödlichste Form von primärem Hirnkrebs. Die Standardbehandlungen (SOC) sind seit fast 20 Jahren praktisch unverändert. Mit der SOC-Behandlung überleben die Patienten in der Regel nur etwa 15-17 Monate nach der Diagnose, wobei der Tumor etwa 6-8 Monate nach der Diagnose erneut auftritt und die Patienten in der Regel etwa 7-9 Monate nach dem Wiederauftreten überleben. Die Fünfjahresüberlebensrate ab der Diagnose beträgt nur etwa 5%. In der Phase III-Studie mit DCVax®-L betrug das mediane Gesamtüberleben (mOS) für neu diagnostizierte GBM-Patienten (n=232) 19,3 Monate ab Randomisierung (22,4 Monate ab Operation) mit DCVax-L gegenüber 16,5 Monaten ab Randomisierung in der Kontrollgruppe (HR=0,80, p=0,002). Die Überlebensrate lag 48 Monate nach der Randomisierung bei 15,7 % gegenüber 9,9 % und nach 60 Monaten bei 13 % gegenüber 5,7 %. Bei rezidivierendem GBM (n=64) betrug die mOS 13,2 Monate ab Rezidiv vs. 7,8 Monate (HR = 0,58, p < 0,001). Die Überlebensrate nach 24 und 30 Monaten nach dem Rezidiv betrug 20,7% gegenüber 9,6% bzw. 11,1% gegenüber 5,1%. Bei neu diagnostizierten GBM-Patienten mit methyliertem MGMT betrug die mOS 30,2 Monate nach Randomisierung (33 Monate nach der Operation) mit DCVax-L (n=90) im Vergleich zu 21,3 Monaten bei den Kontrollen (n=199) (HR=0,74, p=0,027). Was die Sicherheit betrifft, so gab es von den mehr als 2.100 Dosen DCVax-L, die während der Phase-III-Studie verabreicht wurden, nur 5 schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die zumindest als möglicherweise mit der Behandlung zusammenhängend angesehen wurden. Es gab 3 Fälle von intrakraniellen Ödemen, 1 Fall von Übelkeit und 1 Fall von Lymphknoteninfektion. DCVax-L ist eine vollständig personalisierte Immuntherapie, die aus patienteneigenen Immunzellen (dendritischen Zellen) und Antigenen (Biomarkern) aus einer Probe des eigenen Tumors des Patienten hergestellt wird. Ein Satz von Dosen für mehrere Jahre wird in einer einzigen Produktionscharge hergestellt, was 8 Tage dauert. Das Produkt wird dann in einzelnen Dosen tiefgefroren gelagert und ist während des gesamten Behandlungsschemas nicht mehr erhältlich. Die Dosen werden zentral gelagert und bei Bedarf für die nächste Behandlung des Patienten einfach aus dem Gefrierschrank genommen und an den Arzt geliefert. Das Unternehmen arbeitet derzeit an den Vorbereitungen für den Antrag auf Zulassung von DCVax®-L.