Lumos Pharma, Inc. veranstaltet ein virtuelles KOL-Webinar, in dem Dr. Fernando Cassorla und Michael Tansey die ermutigenden neuen Daten und Analysen zu oralem LUM-201 für idiopathische PGHD aus der Phase-2-PK/PD-Studie OraGrowtH212 und der Dosisfindungsstudie OraGrowtH210 hervorheben werden, die auf der Jahrestagung der Endocrine Society (ENDO) vom 15. bis 18. Juni 2023 in Chicago, Illinois, vorgestellt werden. Auf der Veranstaltung werden KOLs auf dem Gebiet der pädiatrischen Endokrinologie, Dr. Fernando Cassorla, Leiter der pädiatrischen Endokrinologie an der Universität von Chile, und Dr. Michael Tansey, klinischer Professor für Pädiatrie, Endokrinologie und Diabetes an der Universität von Iowa, Carver College of Medicine, Zwischenergebnisse aus den Phase-2-Studien mit OraGrowtH210 und OraGrowtH212 vorstellen, die auf der ENDO präsentiert werden.

Dr. Cassorla und Dr. Tansey werden nach ihren offiziellen Präsentationen für Fragen zur Verfügung stehen. Drs.

Cassorla und Tansey hielten zwei mündliche Präsentationen in der Sitzung Update on Growth Disorders auf der ENDO-Tagung 2023. Die Folien der Präsentationen werden auf der Lumos-Website im Bereich Veranstaltungen und Präsentationen zur Verfügung stehen. Dosisansprechbarkeit von LUM-201, gemessen an der akuten GH-Antwort und IGF-1 und der annualisierten Größengeschwindigkeit (AHV), gemessen nach 6 Monaten in der Zwischenanalyse der OraGrowtH212-Studie bei idiopathischem pädiatrischem Wachstumshormonmangel (iPGHD) (Fernando Cassorla, MD, Leiter der pädiatrischen Endokrinologie, Universität Chile).

Neue Daten aus der OraGrowtH212-Studie zeigen ein dauerhaftes Ansprechen nach 12 Monaten der Verabreichung von LUM-201. Eindeutige Belege für die potenzielle Wirkung des Medikaments wurden in der konsistenten Verbesserung der durchschnittlichen Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert beobachtet. Die Behandlung mit LUM-201 erhöhte die IGF-1-Konzentration im Serum und die SDS-Werte, die im normalen Bereich blieben und gleichzeitig zu einer deutlichen Zunahme der Körpergröße beitrugen.

Die Daten unterstützen den physiologischen Wirkmechanismus von LUM-201. Wachstumsreaktion auf orales LUM-201 in den Studien OraGrowtH210 und OraGrowtH212 bei idiopathischem pädiatrischem Wachstumshormonmangel (iPGHD): Kombinierte Daten der Zwischenanalyse (Michael Tansey, MD, Klinischer Professor für Pädiatrie-Endokrinologie und Diabetes, Universität von Iowa). Dr. Tansey präsentierte neue Analysen kombinierter Zwischenergebnisse aus zwei Phase-2-Studien mit den Dosierungen 1,6 mg/kg/Tag und 3,2 mg/kg/Tag, einschließlich 15 Probanden aus der OraGrowtH212-Studie und 20 Probanden aus der OraGrowtH210-Studie.

Die Ergebnisse der Analyse der zusätzlichen OraGrowtH212 Probanden in Kombination mit OraGrowtH210 Probanden zeigen weiterhin, dass es ein dauerhaftes Ansprechen auf LUM-201 über 6 bis 12 Monate gibt. Die Daten zur AHV vor der Behandlung, die nicht für alle Probanden in der Datenbank erfasst wurden, lagen für 31 der 35 Probanden vor und zeigten, dass LUM-201 sowohl in der Dosierung von 1,6 mg/kg/Tag als auch in der Dosierung von 3,2 mg/kg/Tag zu einem klinisch bedeutsamen Anstieg der AHV gegenüber dem Ausgangswert führte. Es wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs), keine Abbrüche aufgrund von AEs und keine bedeutsamen Sicherheitssignale beobachtet.

Pädiatrischer Wachstumshormonmangel (GH-Mangel) ist die Folge einer unzureichenden Sekretion von Wachstumshormon aus der Hypophyse bei Kindern, was zu einem niedrigen GH-Spiegel im Körper, einer unzureichenden Produktion von nachgeschalteten Signalmolekülen, die für das Wachstum erforderlich sind, und in der Folge zu einem Mangel an Wachstum führt. LUM-201, auch bekannt als Ibutamoren, ist ein oral verabreichtes kleines Molekül, das die Sekretion von GH aus der Hypophyse fördert und eine Möglichkeit für Patienten mit mittelschwerer idiopathischer PGHD - der Mehrheit der gesamten PGHD-Population - darstellt, die täglichen oder wöchentlichen Injektionen zu vermeiden, die mit aktuellen oder zukünftigen Therapien verbunden sind. Es wurde beobachtet, dass LUM-201 die Amplitude der endogenen pulsierenden GH-Sekretion erhöht, die das natürliche Muster der GH-Sekretion nachahmt.