Kiora Pharmaceuticals präsentierte vorläufige Ergebnisse einer laufenden klinischen Studie, die zeigen, dass das Prüfpräparat KIO-301 das Potenzial hat, die Lichtwahrnehmung bei Patienten wiederherzustellen, die aufgrund von Retinitis pigmentosa erblindet sind oder mit einer extremen Sehschwäche leben. KIO-301 ist ein lichtsensitives kleines Molekül, das die Sehfunktion des Auges bei Lichteinfall reaktivieren soll. Die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) in New Orleans vorgestellt.

Es wurde über quantitative und qualitative Messungen bei den ersten Patienten der Studie berichtet. Das hervorgehobene Fallbeispiel ist ein Patient, der keine Lichtwahrnehmung hatte und eine niedrig dosierte Injektion von KIO-301 in ein Auge erhielt. Die folgenden Beobachtungen wurden berichtet: Verbesserung der Fähigkeit, einen Hell-Dunkel-Kontrast wahrzunehmen, nach Angaben des Patienten an den Tagen sieben, 14 und 29.

Verbesserung der Objektidentifikation. Positive Auswirkung auf das funktionelle Sehvermögen im Hinblick auf die Nutzung des Sehvermögens bei alltäglichen Aktivitäten. Erhebliche Verbesserung der Lebensqualität, gemessen mit dem visuellen Funktionsfragebogen des National Eye Institute.

Es gab einen Anstieg von sechs Punkten (ein Anstieg von zwei bis vier Punkten wird als klinisch bedeutsam angesehen). Bildgebende Daten, die mit Hilfe der funktionellen MRT gewonnen wurden, zeigten am dritten und 15. Tag nach der Injektion im Vergleich zum Ausgangswert eine signifikant erhöhte Aktivität in Bereichen des Gehirns (striate V1-Region des visuellen Kortex). Die anfängliche Dosis war am Tag 29 sicher und gut verträglich, und während der gesamten Studie wurden keine unerwünschten Ereignisse gemeldet.

Die Dauer der Wirkung stimmt mit den präklinischen pharmakokinetischen Daten überein. Retinitis pigmentosa ist eine Gruppe seltener Erbkrankheiten, bei denen es zu einem Abbau und Verlust der Photorezeptorzellen in der Netzhaut kommt, dem lichtempfindlichen Gewebe, das die Rückseite des Auges auskleidet. Diese fortschreitende Krankheit äußert sich in der Regel zunächst durch nächtliche Sehschwierigkeiten und den Verlust des seitlichen (peripheren) Sehens, bis hin zum Tunnelblick und schließlich zur vollständigen Erblindung.

Bei der Studie mit dem Namen ABACUS handelt es sich um eine offene klinische Studie der Phase 1b mit einer einzigen aufsteigenden Dosis für Menschen, die mit Retinitis pigmentosa leben. Die Studie umfasst die Rekrutierung von sechs Patienten und die Untersuchung von 12 Augen, die 29 Tage lang beobachtet werden. Die erste Kohorte von drei Patienten umfasst Personen, die aufgrund des Fortschreitens der RP keine oder kaum noch Licht wahrnehmen.

Die zweite Kohorte umfasst drei Patienten, die in der Lage sind, Handbewegungen zu erkennen und Finger zu zählen. Die primären Endpunkte sind Sicherheit und Verträglichkeit. Zu den sekundären Wirksamkeitsendpunkten gehören Objekterkennung und Kontrastbeurteilung, Navigation, fMRI und andere ophthalmologische und lebensqualitätsbezogene Beurteilungen. Diese Studie wird an mehreren Standorten in Adelaide, Südaustralien, durchgeführt, unter anderem am Royal Adelaide Hospital.

KIO-301 ist ein kleines Molekül, das für sichtbares Licht empfindlich ist und als reversibler Lichtschalter fungiert, der speziell entwickelt wurde, um die Fähigkeit der Augen, Licht wahrzunehmen und zu interpretieren, bei sehbehinderten Patienten wiederherzustellen. KIO-301 dringt selektiv in die Ganglienzellen der Netzhaut ein (die Zellen, die den degenerierten Stäbchen und Zapfen nachgeschaltet sind) und verwandelt sie in Lichtsinneszellen, die dem Gehirn das Vorhandensein oder Fehlen von sichtbarem Licht signalisieren können.