Kala Pharmaceuticals, Inc. gab positive Sicherheitsdaten der ersten Kohorte der klinischen Phase-2b-Studie CHASE (Corneal Healing After SEcretome therapy) bekannt, in der KPI-012, ein menschliches mesenchymales Stammzellsekretom (MCS-S), zur Behandlung von persistierenden Hornhautepitheldefekten (PCED) untersucht wird. Die erste Kohorte umfasste zwei Patienten, die mit einer hohen Dosis von KPI-012 (3 U/mL) viermal täglich (QID) behandelt wurden. Beide Patienten haben mindestens eine Woche der Behandlung erfolgreich abgeschlossen, ohne dass Sicherheitsprobleme beobachtet wurden.

Die Studie wird nun mit Kohorte 2 fortgesetzt. Die CHASE-Studie umfasst zwei Patientenkohorten. Bei der ersten Kohorte handelt es sich um eine offene Studie zur Untersuchung der Sicherheit der hohen Dosis von KPI-012 (3 U/mL), die bei zwei Patienten topisch verabreicht wird. Bei der zweiten Kohorte handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, doppel-maskierte, Vehikel-kontrollierte Parallelgruppenstudie, in der die Sicherheit und Verträglichkeit von zwei Dosen von KPI-012 ophthalmischer Lösung (3 U/mL und 1 U/mL) im Vergleich zu Vehikel bei topischer Verabreichung über 56 Tage bei etwa 90 Patienten untersucht wird.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die vollständige Abheilung der PCED, gemessen an der Fluorescein-Färbung der Hornhaut. Kala beabsichtigt, im ersten Quartal 2024 erste Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit zu veröffentlichen. Wenn die Ergebnisse positiv ausfallen und vorbehaltlich der Gespräche mit den Zulassungsbehörden, ist Kala der Ansicht, dass diese Studie als erste von zwei Zulassungsstudien dienen könnte, die für die Einreichung eines Biologics License Application (BLA) bei der U.S. Food and Drug Administration erforderlich sind.

Der persistierende Hornhautepitheldefekt (PCED), der als anhaltender, nicht heilender Hornhautdefekt oder -wunde definiert ist, der auf herkömmliche Behandlungen nicht anspricht, ist eine seltene Krankheit mit einer geschätzten Häufigkeit von 100.000 Fällen pro Jahr in den Vereinigten Staaten und 238.000 Fällen pro Jahr in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und Japan zusammen. PCED kann verschiedene Ursachen haben, darunter neurotrophe Keratitis, chirurgisches Epitheldebridement, mikrobielle/virale Keratitis, Hornhauttransplantation, limbaler Stammzellmangel sowie mechanisches und chemisches Trauma. Unbehandelt kann sie zu Infektionen, Hornhautulzerationen oder -perforationen, Narbenbildung, Trübungen und erheblichem Sehverlust führen. Aufgrund seines multifaktoriellen Wirkmechanismus und der bisher gewonnenen präklinischen und klinischen Daten ist Kala der Ansicht, dass KPI-012 einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von PCED darstellen könnte und die erste zugelassene Behandlung für PCED in allen ihren verschiedenen Ätiologien werden könnte.