Freeline Therapeutics Holdings plc meldet positive erste klinische Daten der ersten Kohorte der Phase 1/2 Galileo-1-Studie mit FLT201, dem neuartigen Gentherapiekandidaten zur Behandlung der Gaucher-Krankheit
Keine Erhöhungen der Lebertransaminasewerte während der gleichen Zeiträume. Die Alanin-Transaminase (ALT)- und Aspartat-Transaminase (AST)-Werte blieben bei beiden Patienten im Normalbereich. Starke Anstiege der GCase-Werte im Plasma. Patient 1 zeigte einen fast 700-fachen Anstieg gegenüber dem Ausgangswert auf mehr als 70 µmol/L/h 12 Wochen nach der Einnahme. Patient 2 zeigte ein ähnlich starkes Ansprechen mit einem mehr als 300-fachen Anstieg gegenüber dem Ausgangswert auf etwa 30 µmol/L/h vier Wochen nach der Verabreichung. Normale GCase-Plasmaspiegel liegen zwischen 0,3 und 1,2 µmol/L/h (Mittelwert: 0,58 µmol/L/h). Normalisierung der GCase-Aktivität in den Leukozyten, was die zelluläre Aufnahme von GCase aus dem Plasma belegt. Die leukozytäre GCase-Aktivität erreichte bei Patient 1 innerhalb von vier Wochen nach der Verabreichung normale Werte und blieb bei der letzten Messung normal. In ähnlicher Weise erreichte die Leukozyten-GCase-Aktivität bei Patient 2 innerhalb von vier Wochen nach der Verabreichung normale Werte. Leukozyten sind validierte Marker für eine breite zelluläre Aufnahme bei der Gaucher-Krankheit. Beide Patienten hatten zu Beginn der Behandlung normale Hämoglobinwerte und blieben bei jeder wöchentlichen Messung im Normalbereich, auch nach Absetzen der Enzymersatztherapie oder der Substratersatztherapie. Angesichts des überzeugenden Sicherheitsprofils und der robusten Enzymaktivität bei der Dosis von 4,5x1011 vg/kg wurde ein dritter Patient für die Verabreichung in dieser ersten Kohorte vorgesehen, um zusätzliche Daten zu sammeln, bevor entschieden wird, ob die Behandlung mit der aktuellen Dosis fortgesetzt oder eine höhere Dosis untersucht wird. Drei weitere Studienpatienten wurden identifiziert und werden derzeit für die Verabreichung der Dosis eingeplant.
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