CStone Pharmaceuticals gab bekannt, dass der IND-Antrag (Investigational New Drug) für CS5001, ein potenziell weltweit führendes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC), das auf den Rezeptor-Tyrosinkinase-ähnlichen Orphan-Rezeptor 1 (ROR1) abzielt, einen SMP-Brief (STUDY MAY PROCEED) von der US-Arzneimittelbehörde (FDA) erhalten hat. CS5001 wird als einer der drei am weitesten fortgeschrittenen ROR1-ADCs weltweit in die Klinik eintreten, was einen weiteren wichtigen Meilenstein für die Pipeline 2.0-Strategie von CStone darstellt. ROR1 ist ein onkofetales Protein mit geringer oder gar keiner Expression in erwachsenem Gewebe, aber hoher Expression in einer Vielzahl von Krebsarten, darunter verschiedene Formen von Leukämie und Non-Hodgkin-Lymphomen, Brust-, Lungen- und Eierstockkrebs, was es zu einem idealen ADC-Target macht. CS5001 ist ein ADC, das auf ROR1 abzielt und mehrere differenzierte Merkmale aufweist, darunter eine firmeneigene ortsspezifische Konjugation, einen tumorselektiven spaltbaren Linker und eine Pro-Drug-Technologie. Ergebnisse aus präklinischen Studien zeigten, dass CS5001 eine starke und selektive Zytotoxizität gegenüber einer Vielzahl von ROR1-exprimierenden Krebszelllinien aufweist und eine bemerkenswerte In-vivo-Antitumoraktivität sowohl in hämatologischen als auch in soliden Tumor-Xenograft-Modellen zeigt.