Am 9. Dezember 2023 gab Cogent Biosciences, Inc. auf der 65. Jahrestagung der American Society of Hematology ("ASH 2023"), die vom 9. bis 12. Dezember 2023 in San Diego, Kalifornien, stattfand, positive erste Daten aus der laufenden klinischen Phase-2-APEX-Studie des Unternehmens bekannt, in der Bezuclastinib bei Patienten mit nicht fortgeschrittener systemischer Mastozytose ("NonAdvSM") untersucht wird. Am 11. Dezember 2023 gab das Unternehmen positive Daten aus Teil 1 der laufenden klinischen Phase 2APEX-Studie des Unternehmens bekannt, in der bezu Clastinib bei Patienten mit NonAdvSM ("AdvSM") untersucht wird. Diese Daten werden ebenfalls auf der ASH 2023 präsentiert. Phase 2 SUMMIT-Studie: Phase 2 SUMMIT ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, globale, multizentrische, klinische Phase-2-Studie mit Bezuclast bei Patienten mit NonAdvSM.

Zwanzig Patienten in Teil 1a wurden entweder mit Bezuclastinib oder Placebo plus beste unterstützende Pflege für alle Arme behandelt. Bis Woche 20 stieg bei den Bezuclastinib-Patienten die mediane beste Verbesserung der MC-QoL auf 57%. Bei den Patienten, die von Placebo auf Bezuclastinib umgestellt wurden, lag die mediane beste Verbesserung der MC-QoL bis Woche 8 der aktiven Behandlung bei 75%. In Woche 12 zeigte sich bei den Bezuclastinib-Patienten eine Veränderung der MAS um 35% gegenüber 28% bei der Placebobehandlung.

Bei Bezuclastinib-Patienten, die mit 100 mg QD behandelt wurden, lag die MAS-Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 bei 49%. In Woche 12 wiesen 63% der Bezuclastinib-Patienten eine Verbesserung von 1 Punkt auf der PGIS (5-Punkte-Skala) auf, verglichen mit 0% der Placebo-Patienten. In Woche 20 erhöhte sich diese Zahl auf 78% der Bezuclastinib-Patienten in Teil 1. Das Unternehmen plant, SUMMIT Teil 2, eine zulassungsorientierte, globale, randomisierte, placebokontrollierte Studie, in der ersten Hälfte des Jahres 2024 zu beginnen. Darüber hinaus plant das Unternehmen, im ersten Quartal 2024 Daten aus der abgeschlossenen Studie SUMMIT Teil 1 (1a und 1b) vorzulegen, einschließlich aller 54 Patienten, die in Teil 1a und Teil 1b eingeschlossen wurden; das Potenzial von BezuclastinIB, eine neue Behandlungsoption für Patienten mit AdvSM zu werden; die Erwartung, dass das Unternehmen die Rekrutierung von etwa 65 Patienten in Teil 2 von APEX bis Ende 2024 abschließen wird; dass die für Teil 2 von APEX gewählte optimierte Formulierungsdosis von 150 mg QD voraussichtlich zu Patientenexpositionen führen wird, die mit der Teil-1-Kohorte von 100 mg BID übereinstimmen; und Pläne, die Rekrutierung in PEAK bis Ende 2024 mit über 10 mg BID abzuschließen.