Selecta Biosciences, Inc. und Astellas Pharma Inc. gaben eine exklusive Lizenz- und Entwicklungsvereinbarung für IdeXork (Xork) bekannt. Xork wird als potenzielle Immunoglobulin G (IgG)-Protease der nächsten Generation untersucht, die von Astellas für die Verwendung mit AT845 entwickelt wird, einem auf Adeno-assoziierten Viren basierenden Prüfpräparat zur Behandlung der spät einsetzenden Pompe-Krankheit bei Erwachsenen. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Selecta eine Vorauszahlung in Höhe von 10 Millionen US-Dollar und hat Anspruch auf bis zu 340 Millionen US-Dollar für bestimmte zusätzliche Entwicklungs- und Vermarktungsmeilensteine sowie auf Tantiemen auf alle potenziellen kommerziellen Verkäufe, bei denen Xork als Vorbehandlung für AT845 eingesetzt wird.

Selecta ist für die Entwicklung und Herstellung von Xork verantwortlich und wird die Rechte für die Entwicklung zusätzlicher Indikationen über die Pompe-Krankheit hinaus behalten. Astellas hätte das alleinige und exklusive Recht, Xork für den Einsatz bei der Pompe-Krankheit mit einem von Astellas entwickelten oder zugelassenen Gentherapieprodukt zu vermarkten, wobei der Schwerpunkt derzeit auf AT845 liegt. Über AT845 zur Behandlung der spät einsetzenden Pompe-Krankheit (LOPD); Astellas entwickelt AT845, eine neuartige Genersatztherapie, bei der ein AAV8-Vektor unter einem muskelspezifischen Promotor verwendet wird, um eine funktionelle Kopie des GAA-Gens für die Behandlung von LOPD bei Erwachsenen zu liefern.

AT845 wird untersucht, um festzustellen, ob es ein funktionelles GAA-Gen liefern kann, das effizient transduziert wird, um GAA direkt in den von der Krankheit betroffenen Geweben, einschließlich Skelett- und Herzmuskel, zu exprimieren.