Bristol Myers Squibb gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Zulassung von Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel) empfohlen, eine CD19-gerichtete chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem (R/R) diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL), primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) und follikulärem Lymphom Grad 3B (FL3B) nach zwei oder mehr Linien systemischer Therapie. Die Empfehlung des CHMP wird nun von der Europäischen Kommission (EK) geprüft, die für die Zulassung von Arzneimitteln in der Europäischen Union (EU) zuständig ist. Der CHMP gab eine positive Stellungnahme ab, die sich auf die Ergebnisse von TRANSCEND NHL 001, der Zulassungsstudie für Patienten mit R/R LBCL nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien, sowie auf zusätzliche Daten aus der TRANSCEND WORLD-Studie stützte. Die Studien untersuchten Patienten mit R/R DLBCL, PMBCL und FL3B, einschließlich Patienten mit einem breiten Spektrum an Histologien und Hochrisikoerkrankungen, sowie Patienten, die Breyanzi im stationären und ambulanten Rahmen erhielten. TRANSCEND NHL 001 ist eine offene, multizentrische, zulassungsrelevante Phase-1-Studie, die in den Vereinigten Staaten durchgeführt wird, um die Sicherheit, die Antitumoraktivität und die Pharmakokinetik von Breyanzi bei Patienten mit R/R-LBCL, einschließlich DLBCL, hochgradigem B-Zell-Lymphom (HGL), PMBCL und FL3B, zu ermitteln. Zu den primären Endpunkten zählten behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, dosislimitierende Toxizitäten und die objektive Ansprechrate. Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten gehörten die vollständige Ansprechrate, die Dauer des Ansprechens, das progressionsfreie Überleben und das Gesamtüberleben. Das TRANSCEND-Programm ist ein breit angelegtes klinisches Programm zur Untersuchung von Breyanzi in verschiedenen hämatologischen Indikationen und Behandlungslinien. TRANSCEND WORLD ist eine einarmige, multizentrische Phase-2-Studie mit mehreren Kohorten, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Breyanzi bei Patienten mit aggressivem B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom (NHL) untersucht wird. Die primäre Zielgröße war die Gesamtansprechrate. Zu den sekundären Zielgrößen gehörten Sicherheit, vollständige Ansprechrate, ereignisfreies Überleben, progressionsfreies Überleben, Gesamtüberleben, Dauer des Ansprechens, Pharmakokinetik und gesundheitsbezogene Lebensqualität. Die Studie wurde in Europa und Japan durchgeführt. Das diffuse großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) ist eine schnell wachsende, aggressive Erkrankung und die häufigste Form des Non-Hodgkin-Lymphoms (NHL), die einen von drei diagnostizierten Fällen ausmacht. Mehr als zwei Drittel der Patienten mit DLBCL sprechen auf eine Zweitlinienbehandlung nicht an oder erleiden einen Rückfall. Für Patienten, die einen Rückfall erleiden oder auf die ersten Therapien nicht ansprechen, gibt es nur begrenzte konventionelle Behandlungsmöglichkeiten, die eine dauerhafte Remission ermöglichen, und die durchschnittliche Lebenserwartung liegt bei etwa sechs Monaten, so dass ein dringender Bedarf an neuen Therapien besteht.