Bristol Myers Squibb gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Zulassung von Abecma® (Idecabtagene Vicleucel; ide-cel) für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom empfohlen hat, die mindestens zwei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff (IMiD), einen Proteasom-Inhibitor (PI) und einen monoklonalen Antikörper gegen CD38. Die Europäische Kommission (EK), die für die Zulassung von Arzneimitteln in der Europäischen Union (EU) zuständig ist, wird nun die Empfehlung des CHMP überprüfen. Der CHMP verabschiedete eine positive Stellungnahme auf der Grundlage der abschließenden Analyse des progressionsfreien Überlebens (PFS) aus der zulassungsrelevanten, offenen, globalen, randomisierten, kontrollierten Phase-3-Studie KarMMa-3, in der Abecma im Vergleich zu Standard-Kombinationsbehandlungen bei Erwachsenen mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom nach zwei bis vier vorangegangenen Therapielinien untersucht wurde, einschließlich eines IMiD, eines PI und eines monoklonalen Anti-CD38-Antikörpers, die die drei wichtigsten Therapieklassen beim Multiplen Myelom darstellen (dreifach exponierte Klasse), und die auf ihre letzte Therapie refraktär waren.

Die kürzlich auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) im Dezember 2023 vorgestellten Ergebnisse zeigten, dass Abecma bei einer medianen Nachbeobachtungszeit von 30,9 Monaten (Spanne: 12,7-47,8) das PFS im Vergleich zu den Standardtherapien signifikant verbesserte, mit einem medianen PFS von 13,8 Monaten gegenüber 4,4 Monaten (HR:0,49; 95% CI: 0,38-0,63), was einer 51%igen Verringerung des Risikos eines Fortschreitens der Erkrankung oder des Todes unter Abecma entspricht. Die Ergebnisse für den wichtigsten sekundären Endpunkt, die Gesamtansprechrate, zeigten, dass die Mehrheit der mit Abecma behandelten Patienten (71%; (95% CI: 66-77)) ein Ansprechen erreichten, wobei 44% (95% CI: 38-50) ein vollständiges Ansprechen oder ein starkes vollständiges Ansprechen erzielten.

Im Vergleich dazu erreichte weniger als die Hälfte der Patienten (41%; 95% KI: 34-51), die mit Standardtherapien behandelt wurden, ein Ansprechen, wobei 5% (95% KI: 2-9) ein vollständiges Ansprechen oder ein starkes vollständiges Ansprechen erreichten. Die Behandlung mit Abecma wies ein gut etabliertes Sicherheitsprofil auf, mit meist geringfügigem und vorübergehendem Auftreten von Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) und Neurotoxizität. Bei 88% der mit Abecma behandelten Patienten trat ein CRS irgendeines Grades auf, wobei Ereignisse des Grades 3/4 bei 4% der Patienten auftraten.

Bei zwei Patienten (1%) trat ein CRS-Ereignis des Grades 5 auf. Neurotoxizität beliebigen Grades trat bei 15% der Patienten auf, wobei Neurotoxizität des Grades 3/4 bei 3% der Patienten auftrat und keine Ereignisse des Grades 5 gemeldet wurden.