BridgeBio Pharma, Inc. und Kyowa Kirin Co. gaben eine Partnerschaft bekannt, in der BridgeBios Tochtergesellschaft, QED Therapeutics, Kyowa Kirin eine exklusive Lizenz zur Entwicklung und Vermarktung von Infigratinib für Achondroplasie, Hypochondroplasie und andere Skelettdysplasien in Japan gewährt. Im Gegenzug erhält BridgeBio eine Vorauszahlung in Höhe von 100 Millionen US-Dollar sowie Lizenzgebühren in Höhe von bis zu zwanzig Prozent auf den Umsatz von Infigratinib in Japan, mit der Möglichkeit zusätzlicher Meilensteinzahlungen.

Infigratinib ist ein oral zu verabreichendes kleines Molekül, das FGFR3 hemmt und somit FGFR3-bedingte Skelettdysplasien, einschließlich Achondroplasie und Hypochondroplasie, an ihrem Ursprung bekämpft. Im Dezember 2023 verabreichte BridgeBio das erste Kind in PROPEL 3, einer einjährigen, 2:1 randomisierten, placebokontrollierten Phase-3-Zulassungsstudie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie im Alter von 3 bis < 18 Jahren mit offenen Wachstumsplatten untersucht. Die Phase-3-Studie baut auf dem Erfolg von PROPEL 2 auf, einer Phase-2-Studie mit Infigratinib bei Achondroplasie, in der eine Zunahme der annualisierten Körpergröße um +3,38 cm/Jahr nachgewiesen wurde, das stärkste bisher veröffentlichte klinische Ergebnis.

In Japan wird Kyowa Kirin 2024 die Gespräche mit der japanischen Behörde für Arzneimittel und Medizinprodukte (PMDA) aufnehmen, mit dem Ziel, im Jahr 2025 eine japanische Zulassungsstudie zu starten.