BridgeBio Pharma, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Antrag des Unternehmens auf ein neues Medikament (NDA) für Acoramidis, ein Prüfpräparat zur Behandlung von ATTR-CM, zur Einreichung angenommen hat. Der Antrag basiert auf den positiven Ergebnissen von ATTRibute-CM, der Phase-3-Studie des Unternehmens, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Acoramidis, einem oral verabreichten, hochwirksamen niedermolekularen Stabilisator von Transthyretin (TTR) der nächsten Generation, untersucht wurde. Die FDA hat im Rahmen des PDUFA den 29. November 2024 als Stichtag festgelegt.

Die FDA teilte dem Unternehmen außerdem mit, dass sie derzeit nicht plant, eine Sitzung des beratenden Ausschusses abzuhalten, um den Antrag zu diskutieren. Im Juli 2023 gab BridgeBio positive Ergebnisse von ATTRibute-CM bekannt und meldete ein statistisch hochsignifikantes Ergebnis, das durch eine Win Ratio von 1,8 (p < 0,0001) für den primären Endpunkt belegt wurde (eine hierarchische Analyse, die in der Reihenfolge priorisiert wurde: ACM, dann Häufigkeit von CVH, dann Veränderung des N-terminalen Prohormons des natriuretischen Peptids im Gehirn (NT-proBNP) gegenüber dem Ausgangswert, dann Veränderung der 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) gegenüber dem Ausgangswert). Acoramidis wurde gut vertragen, und es wurden keine Sicherheitssignale identifiziert, die Anlass zu klinischen Bedenken geben könnten.

BridgeBio hat außerdem Analysen von ATTRibute-CM auf dem Kongress der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie 2023 und auf den Scientific Sessions der American Heart Association 2023 vorgestellt. Das Unternehmen hat auch die Genehmigung für seinen Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelagentur erhalten und bereitet sich auf weitere globale Zulassungsanträge vor.