Benitec Biopharma Inc. gab positive klinische Zwischendaten zum 90-Tage-Zeitpunkt nach der Verabreichung von BB-301 an den ersten Probanden (Proband 1) bekannt, der im Rahmen der einarmigen, offenen, sequenziellen Phase 1b/2a-Kohortenstudie (NCT06185673) zur Behandlung der okulopharyngealen Muskeldystrophie (OPMD) mit BB-301 behandelt wurde. BB-301 wurde von der US Food and Drug Administration (FDA) und dem Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als Orphan Drug eingestuft. BB-301 Zwischenergebnisse der klinischen Studie: Während der OPMD Natural History Study, die den Beobachtungszeitraum vor der Einnahme von BB-301 bei jedem Probanden darstellt, kam es bei Proband 1 zu einer fortschreitenden Verschlechterung der Dysphagie, wie die Ergebnisse der videofluoroskopischen Schluckstudien (VFSS), des zeitlich begrenzten Kaltwasser-Trinktests und des Sydney Swallow Questionnaire (Fragebogen zum Schlucken), der wichtigsten von den Probanden selbst durchgeführten Messung, zeigen.

Videofluoroskopische Schluckstudien stellen den Goldstandard für die quantitative Bewertung von Dysphagie (Schluckbeschwerden) im klinischen Umfeld dar. Zum 90-Tage-Zeitpunkt nach der Verabreichung von BB-301 wies Proband 1 Verbesserungen bei den wichtigsten videofluoroskopischen Untersuchungen auf, die mit der Beobachtung ähnlicher Verbesserungen bei den wichtigsten von den Probanden berichteten Ergebnissen im Vergleich zu den Durchschnittswerten für die entsprechenden Untersuchungen, die während des Beobachtungszeitraums vor der Verabreichung durchgeführt wurden, korrelierten. Die Ergebnisse vieler Untersuchungen, die zum 90-Tage-Zeitpunkt durchgeführt wurden, zeigten Verbesserungen im Vergleich zu den ursprünglichen Messungen, die beim ersten Besuch des Probanden im Rahmen der Beobachtungsstudie zum natürlichen Verlauf durchgeführt wurden, der mehr als 12 Monate vor der 90-Tage-Bewertung stattfand.

Die signifikantesten VFSS-Verbesserungen am 90. Tag wurden bei den Schluckaufgaben beobachtet, die sich auf die Bewertung der Funktion des Rachenschließmuskels und der Schluckeffizienz im Zusammenhang mit dem Verzehr von dünnen Flüssigkeiten, fester Nahrung und dicker, nicht fester Nahrung (Joghurt oder Pudding) konzentrierten. Die Verbesserungen bei der VFSS korrelierten mit einer Verbesserung des Sydney Swallow Questionnaire, dem wichtigsten von den Probanden berichteten Ergebnismaß, was auf eine Verbesserung der Schluckfunktion hinweist, wie sie von Proband 1 berichtet wurde. Was das bisher beobachtete Sicherheitsprofil von BB-301 betrifft, so wurden bei den beiden Probanden, die BB-301 erhalten haben, keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse beobachtet. Vorübergehende gastroösophageale Refluxkrankheit (GERD) des Grades 2.

(?saurer Reflux? oder ?Sodbrennen?) wurde bei den beiden Probanden, die BB-301 erhielten, beobachtet. Bei beiden Probanden verschwand die GERD nach einer kurzen Behandlung mit gängigen verschreibungspflichtigen Medikamenten, die für die Behandlung von GERD zugelassen sind.

OPMD ist eine seltene, fortschreitende, muskelschwächende Krankheit, die durch eine Mutation im Poly(A)-bindenden Protein Nuclear 1 (PABPN1) Gen verursacht wird und für die es derzeit keine wirksame medikamentöse Therapie gibt. Die Krankheit ist durch Schluckbeschwerden (Dysphagie), Gliederschwäche und hängende Augenlider (Ptosis) gekennzeichnet. Die Dysphagie verschlimmert sich im Laufe der Zeit und kann zu chronischem Würgen, Regurgitation, Aspirationspneumonie und in schweren Fällen zum Tod führen.

Die verfügbaren klinischen und chirurgischen Interventionen sind in Umfang und Wirksamkeit begrenzt und gehen nicht auf die zugrunde liegende fortschreitende Muskelschwäche ein.