Benitec Biopharma nimmt ersten OPMD-Probanden in das klinische Entwicklungsprogramm auf
Am 23. Januar 2023 um 15:48 Uhr
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Benitec Biopharma Inc. gab bekannt, dass der erste Patient mit okulopharyngealer Muskeldystrophie (OPMD) in die OPMD Natural History Phase des klinischen Entwicklungsprogramms BB-301 aufgenommen wurde. Die OPMD Natural History (NH)-Studie stellt den 6-monatigen Beobachtungszeitraum für jeden OPMD-Patienten vor der Verabreichung von BB-301 zur Behandlung von OPMD-bedingter Dysphagie dar. Nach Abschluss der 6-monatigen radiologischen und klinischen Untersuchungen, die für die NH-Studie erforderlich sind, können die Teilnehmer in die BB-301 Phase 1b/2a Behandlungsstudie aufgenommen werden, in der BB-301 verabreicht wird. Die OPMD-NH-Studie wird die Charakterisierung des Zustandes der OPMD-Patienten zu Beginn der Studie erleichtern und die spätere Progressionsrate der Dysphagie anhand der folgenden quantitativen radiologischen Messungen (d.h. videofluoroskopische Schluckstudien oder "VFSS") bewerten. Die nachfolgend beschriebenen VFSS liefern objektive Bewertungen der Schlucksicherheit, der Schluckeffizienz und der Funktionsfähigkeit der spezifischen Rachenmuskeln, die der Progression der Dysphagie bei OPMD-Patienten zugrunde liegen: Pharyngealer Gesamtrückstand %(C2-4)2, Pharyngeale Fläche bei maximaler Verengung (PhAMPC), Dynamic Imagining Grade of Swallowing Toxicity Scale (DIGEST), Vallekularer Rückstand %(C2-4)2, Pyriformer Sinus-Rückstand %(C2-4)2 und Anderer pharyngealer Rückstand %(C2-4). Skala für normalisierte Rückstandsquotienten (NRRSv, NRRSp). Pharyngeales Bauverhältnis (PCR). Im Rahmen der Studie werden auch klinische Messungen der globalen Schluckfähigkeit und der oropharyngealen Dyspgie sowie zwei verschiedene von Patienten berichtete Ergebnisinstrumente eingesetzt, die auf die Bewertung der oropharyngealen Dysphagie abzielen. Nach Erreichen der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit in der NH-Studie können die Teilnehmer in die unter geplante BB-301 Phase 1b/2a Behandlungsstudie aufgenommen werden.
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Benitec Biopharma Inc. ist ein in der klinischen Phase befindliches Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Hayward, Kalifornien, das sich auf die Entwicklung neuartiger genetischer Arzneimittel konzentriert. Die Plattform des Unternehmens, die DNA-gesteuerte RNA-Interferenz (ddRNAi), kombiniert Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz mit Gentherapie, um Medikamente zu entwickeln, die nach einmaliger Verabreichung krankheitsverursachende Gene nachhaltig zum Schweigen bringen. Das Unternehmen entwickelt außerdem ein auf Stille und Ersatz basierendes Therapeutikum (BB-301) für die Behandlung der Okulopharyngealen Muskeldystrophie (OPMD), einer chronischen, lebensbedrohlichen genetischen Erkrankung. BB-301 ist eine Gentherapie auf der Basis eines AAV-Virus, die die Expression des krankheitsverursachenden Gens dauerhaft unterdrückt (um die biologischen Mechanismen, die dem Fortschreiten der Krankheit bei OPMD zugrunde liegen, zu verlangsamen oder zu stoppen) und gleichzeitig das mutierte Gen durch ein Wildtyp-Gen ersetzt (um die Wiederherstellung der Funktion in den kranken Zellen zu fördern).