BenevolentAI S.A. gibt die erfolgreiche Auslieferung seines präklinischen Kandidaten für die potenzielle Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS), BEN-34712, bekannt. BEN-34712 ist ein oral zu verabreichender, potenter und selektiver, ins Gehirn eindringender RAR?ß-Agonist (Retinsäure-Rezeptor-Alpha-Beta) und wird nun in Studien zur Zulassung neuer Arzneimittel (IND) eintreten. Eine gestörte Retinsäure-Signalübertragung führt nachweislich zu Neuroinflammation, oxidativem Stress und mitochondrialer Dysfunktion, allesamt Kennzeichen der ALS.

In präklinischen Studien, die das Unternehmen durchgeführt hat, erwies sich BEN-34712 in einem von Patienten stammenden, krankheitsrelevanten In-vitro-Motorneuronen/iAstrozyten-Kokulturmodell als neuroprotektiv und zeigte eine signifikante Wirksamkeit sowohl bei sporadischen als auch bei familiären Subtypen der ALS. Darüber hinaus hat BEN-34712 im SOD1G93A-Mausmodell der ALS nach 50-tägiger wiederholter Verabreichung sowohl eine Zielwirkung auf das zentrale Nervensystem (ZNS) als auch eine funktionelle Schutzwirkung gezeigt. BenevolentAI arbeitete bei diesem Programm mit dem Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN) an der Universität Sheffield zusammen und nutzte dessen Co-Kultursysteme für Motoneuronen/iAstrozyten, die von Patienten stammen, sowie seine Erfahrung mit In-vivo-Modellen.