Avenue Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass alle Patienten in die klinische Phase 1b/2a-Studie mit AJ201 zur Behandlung der spinalen und bulbären Muskelatrophie (SBMA), auch bekannt als Kennedy-Krankheit, aufgenommen wurden. AJ201 ist derzeit der führende Medikamentenkandidat in der Klinik für SBMA, und erste Daten werden für das zweite Quartal 2024 erwartet. An der 12-wöchigen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden klinischen Phase 1b/2a-Studie mit AJ201 nahmen 25 Patienten teil, die nach dem Zufallsprinzip AJ201 (600 mg/Tag) oder Placebo erhielten.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von AJ201 bei Patienten mit klinisch und genetisch definierter SBMA. Obwohl die Krankheit nur langsam voranschreitet, was die Möglichkeit einschränkt, eine klinische Wirksamkeit über einen Zeitraum von 12 Wochen nachzuweisen, hat Avenue als sekundäre Endpunkte verschiedene Biomarker vorgesehen, die den Nachweis der Zielwirkung erbringen und die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Erfolgs widerspiegeln könnten. Zu diesen Biomarkern gehören die pharmakodynamischen Daten, mit denen die Veränderung der Proteinwerte des mutierten Androgenrezeptors in der Skelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert gemessen wird, sowie die Veränderungen in der Fett- und Muskelzusammensetzung, die auf MRT-Scans zu sehen sind.