Ascelia Pharma AB (publ) gab den erfolgreichen Abschluss der Patientenrekrutierung in der zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie SPARKLE des Unternehmens mit dem führenden Medikamentenkandidaten Orviglance bekannt. Orviglance, das von der US Food and Drug Administration (FDA) den Orphan Drug Designation Status erhalten hat, ist das erste Kontrastmittel in der Entwicklung für den Einsatz in der Leber-Magnetresonanztomographie (MRI) bei Patienten mit stark eingeschränkter Nierenfunktion. Bei diesen Patienten besteht ein hohes Risiko, dass sie nach dem Kontakt mit den derzeit verfügbaren Kontrastmitteln auf Gadoliniumbasis an der schweren und potenziell tödlichen nephrogenen systemischen Fibrose (NSF) erkranken. Aus diesem Grund haben die Aufsichtsbehörden Warnungen vor der Verwendung dieser Mittel bei dieser Patientengruppe ausgesprochen. Die SPARKLE-Studie soll zeigen, dass Orviglance die Erkennung und Visualisierung von fokalen Leberläsionen, einschließlich Lebermetastasen und Primärtumoren, bei Patienten mit schweren Nierenfunktionsstörungen verbessert. Das Patientenscreening und die Rekrutierung von Patienten für SPARKLE werden nun eingestellt, obwohl einige Patienten, die bereits ihre Zustimmung gegeben haben, ihre Teilnahme an der Studie beenden können. Die endgültige Zahl der Patienten in SPARKLE wird daher voraussichtlich bei etwas über 80 liegen. Das Hauptaugenmerk wird nun auf der Auswertung der MRT-Bilder durch unabhängige Radiologen liegen, wie es die gesetzlichen Bestimmungen und das Studienprotokoll vorsehen. Die SPARKLE-Studie ist die letzte von neun Studien im Rahmen des umfangreichen klinischen Entwicklungsprogramms für Orviglance, das Ascelia Pharma in die Lage versetzen wird, einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (NDA) bei der FDA zu stellen.
Orviglance zielt darauf ab, Krebspatienten mit schlechter Nierenfunktion den Zugang zu einer sicheren und wirksamen Bildgebung der Leber zu ermöglichen, um ein längeres und gesünderes Leben zu führen. Der ungedeckte Bedarf für diese Patienten stellt ein Marktpotenzial von 500-600 Millionen USD in den USA, Europa und Japan dar.