Arrowhead Pharmaceuticals stellt neue klinische Daten vor, die zeigen, dass ARO-RAGE bei Patienten mit Asthma ein hohes Maß an Genabschaltung erreicht
Am 20. Mai 2024 um 12:00 Uhr
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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass neue klinische Zwischenergebnisse zu ARO-RAGE, einem RNAi-basierten Medikament zur Behandlung von entzündlichen Lungenerkrankungen wie Asthma, auf der American Thoracic Society (ATS) 2024 International Conference vorgestellt wurden. Zwischenergebnisse der laufenden Phase-1/2-Studie zeigen, dass die Behandlung mit ARO-RAGE zu einer dosisabhängigen Verringerung der Konzentration von löslichem RAGE (sRAGE) in der bronchoalveolären Lavageflüssigkeit (BALF) und im Serum bei gesunden Probanden (NHV) und bei Patienten mit leichtem bis mittelschwerem Asthma führte. Ausgewählte ARO-RAGE-Ergebnisse In der laufenden Studie 1001 erzielte ARO-RAGE bis zum 05. April 2024 die folgenden Schlüsselergebnisse: Einzelne und mehrfache Gaben von ARO-RAGE bei NHV führten zu dosisabhängigen Reduzierungen von sRAGE sowohl in der BALF als auch im Serum. Nach zwei Gaben von ARO-RAGE bei Patienten mit leichtem bis mittelschwerem Asthma wurde sRAGE im Serum um bis zu 88% reduziert, mit einer mittleren maximalen Reduzierung um bis zu 77%, Die Senkung von sRAGE im Serum war dosisabhängig, wobei bei NHVs und Patienten mit Asthma in jeder Dosisstufe ähnliche Senkungen beobachtet wurden. Die pharmakodynamischen Wirkungen waren lang anhaltend, mit einer Dauer, die eine einmalige zweimonatige Verabreichung zu unterstützen scheint, die ARO-RAGE-Plasmaexposition nach einer Einzeldosis bei NHVs war von begrenzter Menge und Dauer.
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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. entwickelt Medikamente zur Behandlung schwer behandelbarer Krankheiten, indem es die dafür verantwortlichen Gene zum Schweigen bringt. Die Therapien des Unternehmens nutzen ein breites Portfolio an Ribonukleinsäure (RNA)-Chemikalien und Verabreichungsformen, die den Mechanismus der RNA-Interferenz (RNAi) auslösen, um eine schnelle, tiefe und dauerhafte Ausschaltung der Zielgene zu bewirken. Die Targeted RNAi Molecule (TRiMTM)-Plattform des Unternehmens nutzt eine Liganden-vermittelte Verabreichung und ist so konzipiert, dass sie gewebespezifisches Targeting ermöglicht und gleichzeitig strukturell einfach ist. Das Unternehmen konzentriert sich auf verschiedene therapeutische Bereiche, wie z.B. Herz-Kreislauf, Lunge, Leber, Muskel und zentrales Nervensystem. Das Unternehmen verfügt über etwa 14 Prüfmedikamente im klinischen Stadium (neun eigene und fünf mit Partnern), die sich in den Entwicklungsstadien von Phase I bis Phase III befinden. Zu den Produkten in der Pipeline des Unternehmens gehören Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 und ARO-SOD1.
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