Arrowhead Pharmaceuticals startet Phase 1/2a-Studie mit ARO-CFB zur Behandlung von komplementvermittelten Nierenerkrankungen
Am 24. April 2024 um 13:30 Uhr
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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass es die ersten Probanden in einer klinischen Phase 1/2a-Studie (NCT06209177) mit ARO-CFB, dem RNA-Interferenz-Therapeutikum (RNAi) des Unternehmens, an bis zu 66 gesunde Freiwillige und Patienten mit komplementvermittelten Nierenerkrankungen verabreicht hat. In präklinischen Studien konnte ARO-CFB die Produktion des Komplementfaktors B in der Leber deutlich und dauerhaft senken. Der Komplementfaktor B ist an der Aktivierung des alternativen Komplementwegs beteiligt und wird mit der Entstehung von Krankheiten in Verbindung gebracht, bei denen die Komplementaktivierung eine Rolle spielt. ARO-CFB ist das zweite klinische Programm, das auf Krankheiten abzielt, die mit der Aktivierung des Komplementwegs in Verbindung stehen. Das erste Programm ist ARO-C3, ein Phase-1-Programm, das auf die Komplementkomponente 3 abzielt. Das Unternehmen freut sich darauf, beide Programme weiter voranzutreiben, um zu untersuchen, ob diese Kandidaten den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei der Behandlung verschiedener komplementvermittelter Krankheiten decken können.
ARO-CFB soll die hepatische Expression des Komplementfaktors B (CFB) reduzieren, der eine wichtige regulatorische Rolle bei der Verstärkung der Aktivierung des alternativen Komplementwegs spielt und als vielversprechendes therapeutisches Ziel identifiziert worden ist. ARO-CFB wird als potenzielle Behandlung für komplementvermittelte Nierenerkrankungen wie die Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) entwickelt, die weltweit die häufigste glomeruläre Erkrankung ist und ein hohes Lebenszeitrisiko für das Fortschreiten einer Nierenerkrankung im Endstadium aufweist. Darüber hinaus könnte ARO-CFB auch bei anderen Erkrankungen als Nierenerkrankungen, die mit einer Komplementaktivierung einhergehen, klinische Anwendung finden.
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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. entwickelt Medikamente zur Behandlung schwer behandelbarer Krankheiten, indem es die dafür verantwortlichen Gene zum Schweigen bringt. Die Therapien des Unternehmens nutzen ein breites Portfolio an Ribonukleinsäure (RNA)-Chemikalien und Verabreichungsformen, die den Mechanismus der RNA-Interferenz (RNAi) auslösen, um eine schnelle, tiefe und dauerhafte Ausschaltung der Zielgene zu bewirken. Die Targeted RNAi Molecule (TRiMTM)-Plattform des Unternehmens nutzt eine Liganden-vermittelte Verabreichung und ist so konzipiert, dass sie gewebespezifisches Targeting ermöglicht und gleichzeitig strukturell einfach ist. Das Unternehmen konzentriert sich auf verschiedene therapeutische Bereiche, wie z.B. Herz-Kreislauf, Lunge, Leber, Muskel und zentrales Nervensystem. Das Unternehmen verfügt über etwa 14 Prüfmedikamente im klinischen Stadium (neun eigene und fünf mit Partnern), die sich in den Entwicklungsstadien von Phase I bis Phase III befinden. Zu den Produkten in der Pipeline des Unternehmens gehören Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 und ARO-SOD1.