Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass es die ersten Probanden in einer klinischen Phase 1/2a-Studie (NCT06209177) mit ARO-CFB, dem RNA-Interferenz-Therapeutikum (RNAi) des Unternehmens, an bis zu 66 gesunde Freiwillige und Patienten mit komplementvermittelten Nierenerkrankungen verabreicht hat. In präklinischen Studien konnte ARO-CFB die Produktion des Komplementfaktors B in der Leber deutlich und dauerhaft senken. Der Komplementfaktor B ist an der Aktivierung des alternativen Komplementwegs beteiligt und wird mit der Entstehung von Krankheiten in Verbindung gebracht, bei denen die Komplementaktivierung eine Rolle spielt. ARO-CFB ist das zweite klinische Programm, das auf Krankheiten abzielt, die mit der Aktivierung des Komplementwegs in Verbindung stehen. Das erste Programm ist ARO-C3, ein Phase-1-Programm, das auf die Komplementkomponente 3 abzielt. Das Unternehmen freut sich darauf, beide Programme weiter voranzutreiben, um zu untersuchen, ob diese Kandidaten den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei der Behandlung verschiedener komplementvermittelter Krankheiten decken können.

ARO-CFB soll die hepatische Expression des Komplementfaktors B (CFB) reduzieren, der eine wichtige regulatorische Rolle bei der Verstärkung der Aktivierung des alternativen Komplementwegs spielt und als vielversprechendes therapeutisches Ziel identifiziert worden ist. ARO-CFB wird als potenzielle Behandlung für komplementvermittelte Nierenerkrankungen wie die Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) entwickelt, die weltweit die häufigste glomeruläre Erkrankung ist und ein hohes Lebenszeitrisiko für das Fortschreiten einer Nierenerkrankung im Endstadium aufweist. Darüber hinaus könnte ARO-CFB auch bei anderen Erkrankungen als Nierenerkrankungen, die mit einer Komplementaktivierung einhergehen, klinische Anwendung finden.