Alterity Therapeutics gab bekannt, dass es eine neue klinische Phase-2-Studie mit ATH434 bei Patienten mit Multipler Systematrophie (MSA) begonnen hat und der erste Patient eingeschlossen wurde. Diese offene Studie mit dem Titel "A Biomarker Study of ATH434 in Participants with MSA" (ATH434-202) ergänzt die laufende, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie bei MSA im Frühstadium (ATH434-201). In die Biomarker-Studie werden etwa 15 Personen mit fortgeschrittener MSA aufgenommen, die nicht an der randomisierten Studie teilnehmen.

Als Eisenchaperon besitzt es ein hervorragendes Potenzial zur Behandlung der Parkinson-Krankheit sowie verschiedener parkinsonscher Erkrankungen wie der Multiplen Systematrophie (MSA). ATH434 hat erfolgreich Phase-1-Studien abgeschlossen, in denen gezeigt wurde, dass der Wirkstoff gut verträglich ist und Gehirnkonzentrationen erreicht, die mit den wirksamen Konzentrationen in Tiermodellen für MSA vergleichbar sind. ATH434 wird derzeit in zwei klinischen Studien untersucht: Die Studie ATH434-201 ist eine randomisierte, doppelblinde, randomisiert-kontrollierte klinische Phase-2-Studie bei Patienten mit MSA im Frühstadium und die Studie ATH434-202 ist eine offene Phase-2-Biomarker-Studie bei Patienten mit MSA.

ATH434 hat von der amerikanischen FDA und der Europäischen Kommission den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von MSA erhalten. Multiple Systematrophie ist eine seltene, neurodegenerative Erkrankung, die durch ein Versagen des autonomen Nervensystems und Bewegungseinschränkungen gekennzeichnet ist. Die Symptome spiegeln den fortschreitenden Funktionsverlust und das Absterben verschiedener Arten von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark wider.