Alterity Therapeutics gab bekannt, dass der erste Teilnehmer in Australien in der klinischen Phase-2-Studie des Unternehmens zu ATH434 bei Multipler Systematrophie (MSA), einer seltenen und stark beeinträchtigenden Parkinson-Krankheit, behandelt wurde. Die klinische Studie der Phase 2 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Untersuchung von ATH434 bei Patienten mit MSA im Frühstadium. Im Rahmen der Studie werden die Auswirkungen der Behandlung mit ATH434 auf die Neurobildgebung und auf Protein-Biomarker untersucht, um die Wirkung des Medikaments nachzuweisen, sowie auf klinische Endpunkte, um die Wirksamkeit nachzuweisen, zusätzlich zu Bewertungen der Sicherheit und Pharmakokinetik.

Die ausgewählten Biomarker, darunter Eisen im Gehirn und aggregierendes -synuclein, tragen wesentlich zur Pathologie der MSA bei und sind daher geeignete Ziele, um die Aktivität des Medikaments nachzuweisen. Als Eisenchaperon besitzt es ein hervorragendes Potenzial zur Behandlung der Parkinson-Krankheit sowie verschiedener parkinsonscher Erkrankungen wie der Multiplen Systematrophie (MSA). ATH434 hat erfolgreich Phase-1-Studien abgeschlossen, in denen gezeigt wurde, dass der Wirkstoff gut verträglich ist und Gehirnkonzentrationen erreicht, die mit wirksamen Konzentrationen in Tiermodellen von MSA vergleichbar sind.

ATH434 wird derzeit in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-2-Studie an Patienten mit MSA im Frühstadium untersucht. ATH434 hat von der amerikanischen FDA und der Europäischen Kommission den Orphan-Status für die Behandlung von MSA erhalten. Über Multiple Systematrophie Multiple Systematrophie (MSA) ist eine seltene, neurodegenerative Erkrankung, die durch einen Ausfall des autonomen Nervensystems und Bewegungsstörungen gekennzeichnet ist.

Die Symptome spiegeln den fortschreitenden Funktionsverlust und das Absterben verschiedener Arten von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark wider.