AEON Biopharma, Inc. gab ein produktives End-of-Phase 2 (EOP2) Meeting mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bekannt, das im Anschluss an die zuvor im Oktober 2023 veröffentlichten Phase 2 Daten zur episodischen Migräne stattfand und das Vorantreiben der Injektion von ABP-450 (PrabotulinumtoxinA) in das vorgeschlagene zulassungsrelevante Phase 3 Programm unterstützt. Im Rahmen des aktualisierten Entwicklungsplans wird das Unternehmen nun eine Zwischenanalyse der laufenden Phase-2-Studie von ABP-450 zur präventiven Behandlung von chronischer Migräne durchführen und erwartet die Veröffentlichung der Daten im zweiten Quartal 2024. Die laufende Phase-2-Studie untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit von ABP-450 zur Vorbeugung von chronischer Migräne bei Erwachsenen, die an 15 oder mehr Kopfschmerztagen pro Monat und an mindestens 8 Migränetagen pro Monat leiden.

Im Dezember 2023 ist die Studie mit der Aufnahme von 492 Patienten an etwa 50 Standorten in den Vereinigten Staaten, Kanada und Australien abgeschlossen. Die Patienten leiden seit mindestens einem Jahr an Migräne (mit oder ohne Aura) gemäß der ICHD-3 (2018) Definition und den diagnostischen Kriterien. Die Studienteilnehmer wurden gleichmäßig auf eine niedrig dosierte Gruppe, die 150 Einheiten ABP-450 erhält, eine hoch dosierte Gruppe, die 195 Einheiten ABP-450 erhält, und eine Placebogruppe randomisiert.

Alle Patienten erhalten zwei Behandlungszyklen im Abstand von 12 Wochen, wobei das patentierte Behandlungsparadigma des Unternehmens (U.S. Patent Nr. 11,826,405) zum Einsatz kommt, das weniger Injektionen vorsieht als die derzeitige Botulinumtoxin-Behandlung bei Migräne. Die Zwischenanalyse wird etwa 100 chronische Migränepatienten in jedem der drei Arme umfassen, die die beiden 12-wöchigen Behandlungszyklen abgeschlossen haben.

Auf der Sitzung zum Ende der Phase 2 (EOP2) bestätigte die FDA den primären Endpunkt, der die Veränderung der mittleren monatlichen Migränetage (MMD) über den gesamten zweiten Injektionszyklus (Wochen 13-24) im Vergleich zum 4-wöchigen Ausgangszeitraum im Vergleich zu Placebo bewertet. Auf der EOP2-Sitzung wurde auch die Verwendung desselben primären Endpunkts für die abschließende Analyse der chronischen Migränekohorte der Phase 2 sowie für die geplanten Phase-3-Studien zur Vorbeugung sowohl von episodischer als auch von chronischer Migräne bestätigt. Dieser 12-wöchige Bewertungszeitraum (Wochen 13-24) wird auch in die sekundären Endpunkte einfließen und basiert auf der verbesserten Wirkung, die in der Phase-2-Studie zur episodischen Migräne beobachtet wurde.

Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten für die Gruppe der chronischen Migränepatienten gehören der Prozentsatz der Patienten, die eine Verringerung der MMD um =50% vom 4-wöchigen Ausgangszeitraum bis zu den Wochen 13 bis 24 erreichen, der Prozentsatz der Patienten, die eine Verringerung der MMD um =75% vom 4-wöchigen Ausgangszeitraum bis zu den Wochen 13 bis 24 erreichen, die Veränderung der mittleren monatlichen Kopfschmerztage (MHD) vom 4-wöchigen Ausgangszeitraum bis zu den Wochen 13 bis 24 und die mittlere Gesamtveränderung der MHD im Verlauf der Studie.